WASHINGTON, 2 nov 2011 (AFP) -
C'est la première fois qu'une thérapie agit sur le mécanisme de cette pathologie à la différence des autres traitements existants qui s'attaquent seulement aux complications de la maladie, soulignent les auteurs de cette étude parue dans le New England Journal of Medicine daté du 3 novembre.
L'Ivacaftor, un traitement par voie orale développé par le laboratoire américain Vertex Pharmaceutical, permet une amélioration majeure et durable des fonctions pulmonaires et agit contre les autres symptômes de cette maladie aussi appelée fibrose kystique pulmonaire, assurent les chercheurs.
Ils ont mené l'essai clinique dit de phase 3 --dernière étape avant le feu vert des autorités à la mise sur le marché-- auprès de 161 participants âgés de douze ans et plus, tous porteurs d'une mutation génétique rare dite G551D qui affecte de 4 à 5% des personnes atteintes de mucoviscidose.
Plus de 52% des participants à l'essai étaient de sexe féminin. L'âge médian était de 25,5 ans.
L'étude, qui s'est déroulée de juin 2009 à janvier 2011, a montré que les personnes ayant pris de l'Ivacaftor deux fois par jour pendant 48 semaines ont connu une amélioration notable de plusieurs paramètres clé d'évaluation de la maladie, comparativement au groupe témoin traité avec un placebo.
"L'Ivacaftor représente une avancée significative dans le traitement de la fibrose kystique", écrit le Dr Michael Lonstan, président du département de pédiatrie à la faculté de médecine de l'Université Case Western Reserve à Cleveland (Ohio, nord) et un des auteurs de l'étude.
"L'essai clinique montre en effet que ce traitement peut offrir en toute sécurité des bienfaits durables aux patients porteurs de la mutation génétique G551D" qu'il cible, explique-t-il.
"Le succès de l'Ivacaftor est un triomphe résultant de la découverte en 1989 du gène responsable de la fibrose kystique et marque aussi une grande victoire dans le combat contre les maladies génétiques...", écrit le Dr Pamela Davis, doyenne de la faculté de médecine de l'Université Case Western Reserve, dans un éditorial accompagnant l'étude.
Cette forme de mucoviscidose touche de 1.200 à 1.500 personnes aux Etats-Unis et de 2.800 à 3.500 dans le monde. Elle est provoquée par le défaut génétique G551D qui entraîne un dysfonctionnement d'une protéine dont la conséquence est un déséquilibre entre le sel et l'eau dans l'organisme. Cela provoque une hypersécrétion de mucus visqueux qui bloque les conduits des organes atteints pouvant prédisposer le sujet à des infections respiratoires mortelles.
Depuis la découverte du gène responsable de la maladie, l'espérance de vie des personnes atteintes continue à augmenter. Elle est actuellement de 37 ans.
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