L'édition de décembre 2014 du Téléthon a permis de collecter un total de 92,9 millions d'euros, soit 4% de plus que l'année précédente, selon les chiffres diffusés par AFM-Téléthon, association de parents et malades contre les maladies génétiques rares et lourdement invalidantes.
La progression s'explique à la fois par une hausse de 3% des dons versés lors des multiples animations de terrain en France durant l'opération et par l'augmentation de 9% de l'argent collecté par internet. Ce succès financier se double de bons résultats en termes d'audience pour les émissions de France Télévisions durant l'opération de décembre 2014 (meilleure audience depuis cinq ans) et en termes de mobilisation (20 000 opérations sur le terrain en France et 200 000 bénévoles impliqués), souligne l'AFM-Téléthon. Un des « défis à venir » sera, selon l'association, le démarrage fin 2015 d'un essai de thérapie génique « par saut d'exon » dans le domaine de la myopathie de Duchenne (plus fréquente de maladie neuromusculaire chez l'enfant).
Essai sur une maladie du foie
Le laboratoire Généthon (de l'AFM-Téléthon) prépare parallèlement un essai de thérapie génique pour une maladie très rare du foie, le syndrome de Crigler Najjar, tandis que deux essais de thérapie cellulaire sont en préparation par le laboratoire associé I-stem dont un pour traiter des personnes atteintes d'ulcères liés à la maladie génétique drépanocytose. L'association affirme consacrer plus de 80% de son budget à « ses missions sociales : guérir, aider et communiquer ». En 2013, l'AFM-Téléthon a consacré, sur un budget de 113,5 millions d'euros, 54,8 millions à sa « mission guérir » centrée sur la recherche médicale pour les maladies rares.
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