Mucoviscidose : essai d'une molécule, un 'réel espoir'

Résumé : Un essai clinique de la molécule miglustat, qui a débuté la semaine dernière, représente un

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PARIS, 1 oct 2007 (AFP) - Un essai clinique de la molécule miglustat, qui a débuté la semaine dernière, représente un "réel espoir" et une "étape très importante" pour les patients atteints de mucoviscidose, selon le chercheur français Frédéric Becq (Centre national de la recherche scientifique) à l'origine des travaux ayant permis de la sélectionner.

 

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques potentiellement graves dès l'enfance dans les populations occidentales. Elle est beaucoup plus rare dans les populations asiatiques ou africaines que dans les populations blanches d'Europe et d'Amérique du Nord.

 

Selon les experts européens d'Orphanet, sa fréquence ("prévalence" nouveaux cas et cas déjà diagnostiqués) se situerait en Europe entre 1/8.000 et 1/10.000 individus. Le médicament vise principalement les troubles respiratoires.

 

La molécule cible la protéine CFTR défaillante dans la maladie, c'est-à-dire la mutation delta F508 présente chez "80 % des patients atteints par cette maladie héréditaire dont l'espérance de vie est actuellement de 35 ans" en moyenne, a ajouté auprès de l'AFP le Pr Becq.

 

L'étude clinique, dite de "phase 2", menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion (siège social: Suisse) se déroule en Espagne et mobilise 25 patients, selon l'association française Vaincre la mucoviscidose qui a participé aux financements de ces recherches. La maladie touche 6.000 personnes en France.

 

"C'est un espoir réel et une étape très importante", commente le Pr Becq.

 

Le miglustat est déjà commercialisé, sous le nom Zavesca en France, pour le traitement d'une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher.

 

"On devrait diposer des premiers résultats d'ici quelques mois. Si tout se passe bien, nous pourrons passer à un essai à plus large échelle qui sera multicentrique et international, poursuit le Pr Becq.

 

Grâce à la recherche fondamentale conduite de longue date par son équipe associée à la technique de criblage de banques de molécules, les chercheurs ont pu repérer et sélectionner les molécules leur paraissant les plus pertinentes par rapport à la cible visée, explique-t-il.

 

La technique du criblage à haut débit, une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand nombre de molécules sur un processus biologique.

 

Des tests préalables ont ainsi été faits d'abord sur des cellules de malades et ensuite sur des souris malades sur lesquelles le miglustat a donné des "résultats intéressants", relève le chercheur.

 

Cette découverte a fait gagner 5 ans sur le processus habituel de développement d'un médicament (5 à 10 ans en général), selon lui.

 

La mucoviscidose provoque un épaississement du mucus qui tapisse les bronches et les canaux du pancréas et favorise ainsi infections pulmonaires et troubles digestifs. Elle entraîne notamment une insuffisance respiratoire sévère qui s'aggrave et la stérilité des garçons.

 

Cette pathologie, dénuée de traitement assurant la guérison, oblige à suivre des soins et thérapies hospitalières contraignants (1h30 à 6h de soins quotidiens selon l'état de santé du patient), rappelle l'association.

 

La maladie se transmet quand l'enfant hérite de l'anomalie de ses deux parents à la fois.

BC/mpf/dfg

 

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