Réduction 'spectaculaire' d'une quasi-cécité congénitale

Résumé : Des chercheurs ont réussi, grâce à la thérapie génique, à améliorer considérablement la vue chez des enfants qui souffraient d'amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique grave qui conduit en général à la cécité.

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PARIS, 24 oct 2009 (AFP) - Les essais de phase 1 -donc très préliminaires- ont été menés en octobre 2007 chez 12 patients âgés de 8 à 44 ans de plusieurs pays (Etats-Unis, Belgique et Italie). La vision s'est améliorée chez tous, selon un article publié en ligne samedi par la revue britannique spécialisée The Lancet. Une étude avait déjà été menée l'an dernier sur trois jeunes adultes.
Chez les enfants les résultats ont été "spectaculaires", selon les chercheurs, tous gagnant une vision suffisante pour leur permettre de marcher sans aide. Les effets se sont maintenus pendant les deux années écoulées.
Un enfant qui depuis la naissance ne parvenait à distinguer que des lumières et des ombres a pu discerner la couleur des yeux de son père. Il a pu aussi jouer avec lui pour la première fois au football.
Les résultats de ces essais, conduits par Joan Bennett et une équipe de chercheurs de l'Ecole de médecine de l'Université de Pennsylvanie, ont été présentés lors d'un congrès d'ophtalmologues à San Francisco.
"Ce résultat est très excitant pour tout le domaine de la thérapie génique", a souligné dans un communiqué Katherine High, co-directrice de l'étude, qui a espéré que cela pourrait accélérer le développement de la thérapie génique pour des maladies rétiniennes plus communes, comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).
chc/mpf/ai eaf.frae

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