Myopathie de Duchenne : un 1er médicament

Résumé : Feu vert sous condition à la commercialisation du premier médicament destiné à traiter une partie des malades graves atteints de la myopathie de Duchenne, âgés de plus de 5 ans et marchants.

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L'Agence européenne du médicament EMA a donné un feu vert sous condition à la commercialisation du premier médicament destiné à traiter une partie des malades atteints de la myopathie de Duchenne, a-t-on appris le 27 mai 2014 auprès de l'association AFM-Téléthon. Cette maladie génétique qui cause un affaiblissement progressif des muscles affecte environ 18.600 personnes en Europe, dont environ 2.500 en France. Il s'agit dans presque tous les cas de garçons dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans.

Le premier à visée thérapeutique

Le médicament ne s'adressera qu'à 13% des patients atteints de la myopathie de Duchenne, mais représente malgré tout un espoir car c'est le premier à visée thérapeutique, souligne mardi l'AFM-Téléthon. "Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée disponible" pour traiter cette maladie, a expliqué de son côté l'EMA, précisant que la prise en charge actuelle se borne à gérer les complications. Le feu vert sous condition de l'EMA représente la validation d'une "technique innovante de chirurgie du gène", selon AFM-Téléthon, qui ajoute que les données cliniques du laboratoire montrent "un ralentissement de l'évolution de la maladie ainsi que l'amélioration de la marche pour certains malades".

Pour les enfants de plus de 5 ans marchants

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA (regroupant des représentants de chacun des pays de l'Union européenne) a recommandé l'autorisation sous condition de mise sur le marché pour le Translarna (ataluren) mis au point par le laboratoire américain PTC Therapeutics. Le médicament est destiné à des enfants de plus de 5 ans et qui sont capables de marcher, précise l'EMA dans un communiqué. Il s'adresse à une partie seulement des patients car il agit sur certains types de défauts concernant le gène DMD qui est responsable de la production de la dystrophine, protéine impliquée dans le soutien de la fibre musculaire.

Refusé dans un 1er temps

L'EMA avait dans un premier temps, en janvier 2014, refusé l'approbation du médicament, mais a revu sa position à la demande du laboratoire. "Après une nouvelle analyse des données cliniques", l'EMA a opté pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle. Le laboratoire devra notamment fournir des données complètes sur les "études de confirmation" qui sont en cours. "L'autorisation de commercialisation conditionnelle est un mécanisme d'accès précoce" destiné à des médicaments comblant un vide thérapeutique pour des maladies graves même en l'absence de données cliniques complètes, explique l'EMA.

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