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Thérapies géniques : soutenir les médicaments innovants !

Résumé : Comment favoriser l'émergence de nouvelles thérapies géniques ? L'association de lutte contre des maladies rares AFM-Téléthon lance un appel à projets à l'échelle internationale. Pour faire un saut technologique dans ce domaine !

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L'association de lutte contre des maladies rares AFM-Téléthon a annoncé le 14 juin 2018 avoir lancé un appel à projets à l'échelle internationale visant à favoriser l'émergence de technologies de rupture pour améliorer les techniques de production de thérapies géniques.

Un saut technologique à faire

L'AFM-Téléthon lance chaque année des appels d'offres sur des projets de recherche thérapeutique mais c'est la première fois que l'un d'eux porte spécifiquement sur la bioproduction. Car les procédés industriels qui existent actuellement en thérapie génique "sont encore loin d'arriver à des degrés de rendement suffisants", selon Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, interrogé par l'AFP. "Il y a un saut technologique à faire". Cette nouvelle voie thérapeutique, consistant à réguler, réparer, remplacer, ajouter ou supprimer une séquence génétique chez un patient, commence à arriver à maturité, plusieurs médicaments de ce type ayant été mis sur le marché ces dernières années aux Etats-Unis ou en Europe.

Des prix exorbitants

L'AFM-Téléthon a été à la genèse de certains de ces médicaments innovants ou a soutenu leur développement. Mais leurs prix se chiffrent en plusieurs centaines de milliers de dollars par patient, notamment en raison de la difficulté à les produire, ce qui contraste avec le principe d'un prix "juste et maîtrisé" cher à l'association. La date limite de dépôt des dossiers à son appel d'offres a été fixée au 6 juillet 2018 et les projets retenus pourront être subventionnés par l'association pendant trois ans maximum, pour un montant encore non défini. "On ne s'est pas fixé de limite (de financement, NDLR), tout dépendra des projets", selon M. Braun. En contrepartie de son financement, l'AFM-Téléthon s'assurera une copropriété intellectuelle sur les technologies développées dans ce cadre, a-t-il précisé.

70 millions pour la recherche

L'association, qui se finance quasi exclusivement par les dons obtenus lors du Téléthon, consacre au total quelque 70 millions d'euros à la recherche-développement chaque année. Environ 60% de ces fonds servent à financer sa recherche interne, notamment via son laboratoire Généthon, tandis que les 40% restants sont alloués à des programmes de recherche-développement externes. L'AFM-Téléthon a aussi exhorté les pouvoirs publics et le secteur pharmaceutique français à ne pas rater le virage industriel des thérapies géniques et cellulaires, alors qu'un plan de développement de la bioproduction en France est en cours de réflexion.

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