C'est une étape scientifique majeure mais un soulagement encore incomplet pour les personnes en situation de handicap touchées par la mucoviscidose. Un an après l'obtention de son Autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne, le 10 juin 2026, la Haute autorité de santé (HAS) a rendu un avis favorable au remboursement d'ALYFTREK®, nouvelle alternative thérapeutique dans cette maladie d'origine génétique qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale, avec un décès dès l'enfance ou l'adolescence. Le médicament obtient un service médical rendu (SMR) important et une ASMR V, sans progrès thérapeutique majeur par rapport à KAFTRIO®, traitement de référence, mais reconnu comme option supplémentaire dans l'arsenal thérapeutique.
Pour l'association Vaincre la Mucoviscidose, la décision ne doit pas rester théorique. « Les patients ne comprennent pas pourquoi plusieurs mois peuvent s'écouler entre une décision favorable des autorités sanitaires et l'accès réel à un traitement », alerte sa présidente Audrey Chansard. Le traitement, disponible dans plus de 20 pays, pourrait concerner environ 200 patients en impasse thérapeutique, notamment ceux qui ne tolèrent pas KAFTRIO® ou pour qui il est insuffisamment efficace. Pour rappel, ce médicament considéré comme « révolutionnaire » autorisé en Europe depuis 2020, ne soigne pas définitivement la maladie mais agit directement sur sa cause génétique chez une grande partie des patients.
Bien que partageant le même mécanisme biologique de fond, ALYFTREK® se distingue de KAFTRIO® par une composition chimique légèrement modifiée qui permet une prise unique quotidienne et offre surtout une alternative de secours indispensable pour les patients intolérants ou insensibles au traitement de référence.
Accès au traitement : l'urgence des négociations de prix
L'enjeu avec ALYFTREK® est désormais administratif et économique : la fixation du prix. Vaincre la Mucoviscidose appelle à des négociations rapides pour éviter tout retard d'accès au médicament pour les patients atteints de mucoviscidose qui impacte fortement la qualité de vie et pouvant engager le pronostic vital. Elle dénonce un risque de perte de chance si l'accès à ce traitement innovant est différé. Un débat qui n'est pas sans rappeler celui autour du remboursement des anti-CGRP (Aimovig, Emgality, Ajovy) pour la migraine. Ils ont obtenu leur autorisation européenne très rapidement, mais la France a mis des années à négocier les prix et a longtemps refusé leur remboursement généralisé. Les associations de patients dénonçaient, là aussi, une perte de chance face à une innovation majeure disponible partout ailleurs.
« Il serait incompréhensible que des considérations économiques ou administratives retardent de plusieurs mois l'accès à ce traitement », insiste Vaincre la Mucoviscidose, qui rappelle que la France avait été pionnière dans l'accès précoce à KAFTRIO®. L'objectif : ne pas laisser les personnes handicapées atteintes de mucoviscidose en attente d'une solution thérapeutique validée, alors que la science est déjà au rendez-vous.
Les informations présentées dans cet article ont un caractère purement informatif et ne remplacent pas un avis médical. Les médicaments cités, notamment ALYFTREK® et KAFTRIO®, sont soumis à prescription médicale et ne conviennent pas à toutes les situations. Leur indication, leurs bénéfices et leurs risques doivent être évalués par un professionnel de santé. Toute décision de traitement doit être prise dans le cadre d'une consultation médicale.»
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