Le Kaftrio, traitement innovant contre la mucoviscidose, va désormais être accessible aux enfants de 2 à 5 ans porteurs de la mutation F508del, annonce la Haute autorité de santé dans un avis publié le 11 septembre 2023. En 2022, son accès avait été généralisé pour ceux touchés dès 6 ans. La HAS "autorise également son accès précoce pour les patients âgés de 6 ans et plus, non porteurs d'une mutation F508del et porteurs d'une des 177 mutations rares identifiées comme répondeuses à Kaftrio et précédemment incluses dans les autorisations de mise sur le marché aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne", complète l'association Vaincre la mucoviscidose dans un communiqué.
Une "révolution" pour stabiliser la muco
Produit par le laboratoire américain Vertex, le Kaftrio partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents. Le traitement est considéré par les associations comme une "révolution" capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.
Un "immense espoir"
"C'est un immense espoir pour ces patients et leur famille, celui de freiner dès le plus jeune âge l'évolution de la maladie et notamment la dégradation de leur état de santé, en particulier sur le plan respiratoire", a réagi Vaincre la mucoviscidose. Quelques enfants âgés de 2 à 5 ans avaient pu en bénéficier en France à titre "compassionnel", indique l'association. Leurs parents ont pu mesurer l'impact "très favorable" pour leur enfant à l'instar de Melissa, maman d'Arthur âgé de 3 ans, qui a été appelée à témoigner devant la Commission de la transparence de la HAS : "C'est notre médicament formidable, on peut vivre une vie presque normale".
La trithérapie accessible pour ¾ des patients
Selon les données 2022 du Registre français de la mucoviscidose, 500 enfants sont concernés par ce dispositif. Désormais, près des trois quarts (72 %) de la population atteinte de la mucoviscidose peut accéder à la trithérapie, soit environ 5 500 patients, se félicite-t-elle. A l'inverse, "28 % des patients, soit environ 2 200, en sont encore exclus soit en raison de leur profil génétique, soit parce qu'ils sont greffés, soit parce que ce sont des enfants de moins de deux ans", rappelle Vaincre la mucoviscidose.
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