Amyotrophie, feu vert pour un traitement à 2M de dollars

Le géant pharmaceutique suisse Novartis a obtenu le feu vert pour Zolgensma, une thérapie génique pour l'amyotrophie spinale, le 19 mai 2020. Des discussions sont en cours pour la prise en charge de ce traitement, le plus cher du monde.

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La Commission Européenne a approuvé le traitement Zolgensma pour deux formes d'amyotrophie spinale pour les bébés et jeunes enfants de moins de 21 kilos, a indiqué le groupe suisse Novartis dans un communiqué. Mis au point par sa filiale américaine AveXis, ce traitement jugé très prometteur par la communauté médicale a cependant été au cœur de nombreuses controverses depuis son homologation en mai 2019 aux Etats-Unis.

Une maladie (in)curable

L'amyotrophie spinale est une maladie neurodégénérative grave, jusqu'alors considérée comme incurable. Les bébés touchés perdent rapidement les neurones moteurs pour des fonctions musculaires essentielles, telles que la respiration, la déglutition, la parole et la marche. Sans traitement, les muscles du bébé s'affaiblissent et évoluent progressivement vers une paralysie ou un décès, fréquemment avant le deuxième anniversaire. Administré par intraveineuse en dose unique, Zolgensma permet de s'attaquer directement à la racine génétique de la maladie.

Thérapie la plus chère du monde

Les thérapies géniques, un segment de la médecine en pleine expansion, consistent à introduire du matériel génétique dans des cellules pour corriger une anomalie dans un gène déficient, permettant de soigner des maladies grave pour lesquelles il n'existait jusqu'à présent pas d'options de traitement. Elles sont cependant complexes et coûteuses à produire, ce qui suscite des interrogations quant à leur utilisation à grande échelle, Zolgensma, la thérapie génique la plus chère au monde (2 millions de dollars) se trouvant régulièrement au cœur de débats.

Des bénéficiaires tirés au sort

En décembre, AveXis avait déclenché une polémique avec un programme destiné à faciliter l'accès au traitement. Face à une multiplication des demandes de parents en dehors des Etats-Unis, le laboratoire avait proposé de le mettre gratuitement à disposition d'une cinquantaine d'enfants sur la première moitié de 2020 dans des pays où il n'était pas encore homologué par les autorités de santé. Il envisageait d'aller jusqu'à une centaine de dossiers sur l'ensemble de l'année. Par souci d'équité, il avait proposé de sélectionner les dossiers à l'aveugle, pour ne pas favoriser un enfant ou un pays plutôt qu'un autre, compte tenu du nombre de doses limitées par les contraintes de production, avait expliqué le laboratoire. De nombreuses associations, dont l'AFM-Téléthon, s'étaient indignées de ce "tirage au sort" qui allait "mettre en compétition" des milliers d'enfants à travers le monde.

AveXis a engagé des discussions avec les gouvernements et autorités chargées de la couverture des frais médicaux pour pouvoir mettre rapidement à disposition le traitement dans les différents pays de l'Union Européenne, précise le communiqué.

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