« Il n'y a pas une thérapie génique dont le prix soit raisonnable et cette situation ne fait qu'empirer », affirme le chercheur, ancien président de l'Académie des sciences, dans le Quotidien du médecin du 16 janvier 2026.
Des traitements trop chers pour être disponibles
« C'est aussi vrai pour toutes les nouvelles thérapeutiques, depuis les biothérapies, comme les anticorps monoclonaux utilisés dans le cancer ou les maladies auto-immunes, jusqu'aux médicaments chimiques innovants, comme la trithérapie Kaftrio dans la mucoviscidose (...) ou les analogues du GLP-1 dans l'obésité » (Mucoviscidose : un traitement "révolutionnaire" primé), détaille l'ancien « Monsieur vaccin » du gouvernement pendant la pandémie de Covid.
« Par conséquent, certains médicaments ne sont même pas disponibles car les autorités réglementaires estiment que leur coût par rapport au bénéfice est excessif », explique le Pr Fischer, comme en France le Casgevy (Vertex Pharmaceuticals), une thérapie génique autorisée en Europe pour traiter la bêta-thalassémie (une anémie sévère) et la drépanocytose sévère.
Vers une médecine réservée aux plus riches ?
Ainsi « l'augmentation régulière du prix des médicaments innovants favorise une médecine de riches, comme c'est déjà le cas aux États-Unis », dit-il, où le Lenmeldy, un traitement contre une maladie génétique héréditaire, la LDM, est vendu « plus de 4,2 millions de dollars l'injection ». Or « le pire serait d'arriver à un tri en fonction des ressources du patient » en France, où « le système de solidarité est fragile ».
Des profits jugés déconnectés des coûts réels
Si l'industrie pharmaceutique fait valoir la capacité des médicaments innovants « à transformer la vie de patients » jusque-là sans traitement, pour justifier leurs prix, ceux-ci sont en réalité fondés sur « ce que le marché accepte », poursuit le Pr Fischer. « Selon des estimations, la part bénéficiaire pourrait représenter 75 % du prix du médicament, voire davantage », souligne-t-il. Ainsi « certaines thérapies sont vendues au moins trois fois le prix de production », affirme-t-il, évoquant la production de cellules CAR-T en Espagne (Cellule CAR-T, une arme contre les maladies auto-immunes).
Une recherche publique… et une double facture ?
Or la vingtaine de thérapies géniques sur le marché « ont été développées initialement par la recherche publique » : la société se retrouve ainsi « à payer deux fois, en finançant la recherche publique en amont et en payant très cher les médicaments une fois commercialisés ». « Le bénéfice des nouvelles thérapies ne peut-il être partagé avec la société sous la forme de prix plus raisonnables ? », s'interroge-t-il, appelant l'État à mieux soutenir la recherche.
© Apriori1 de Getty Images
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