Les 29 et 30 novembre 2024, le 3637 est sur toutes les lèvres à l'occasion du marathon caritatif annuel. Des chiffres presque tatoués sur la peau des chercheurs du Téléthon qui font, chaque année, avancer la science grâce aux dons des Français. En 2023, l'AFM a consacré 79,9 % de ses dépenses à ses missions sociales, notamment la mise au point des traitements innovants.
Trois labos rattachés à l'AFM-Téléthon
Comment ces dons sont-ils concrètement utilisés ? Pour le savoir, Handicap.fr s'est rendu dans les laboratoires du Téléthon. L'association fondée en 1987 a créé ses trois propres labos : l'institut de myologie à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière dans le 13e arrondissement de Paris, le Généthon et l'I-Stem. Ces deux derniers pôles de recherche sont voisins de quelques mètres à Evry (Essonne).
L'espoir de la thérapie génique
Le Généthon, d'une part, s'est spécialisé dans la thérapie génique pour les maladies rares (Généthon : 30 ans de combat contre les maladies rares). 13 « candidats-médicaments » issus de ses travaux sont en cours d'essais cliniques. Un premier médicament de thérapie génique est même disponible dans le traitement de l'amyotrophie spinale, pour stopper la maladie « lorsque celle-ci est détectée en phase précoce », affirme François Lamy, vice-président de l'AFM-Téléthon. À la fin des années 1980, il n'existait qu'une demi-douzaine de maladies génétiques pour lesquelles un gène avait été identifié. Aujourd'hui, elles sont plus de 4 000.
L'usage des cellules souches
L'I-Stem, d'autre part, est un peu « le temple de la thérapie cellulaire », au dire de ses chercheurs. Il naît en 2005 de la fusion entre une unité mixte de recherche de l'Inserm et de l'Université d'Evry Paris-Saclay et le Centre d'étude des cellules souches. Son objectif ? Étudier et traiter les maladies monogéniques, causées par des altérations d'un seul gène, via les cellules souches embryonnaires. C'est le cas par exemple des maladies dégénératives de la rétine, qui conduisent à une déficience visuelle. « Au début du Téléthon, guérir ces maladies était impossible, aujourd'hui, ça devient une réalité », poursuit François Lamy.
© Clotilde Costil
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