Un diurétique susceptible d'aider les jeunes autistes, en améliorant leur sociabilité, devrait faire l'objet d'un essai de phase 3, d'après des chercheurs qui présentaient le 14 mars 2017 les résultats d'une étude.
Pour d'autres usages
Un accord de licence exclusive a été signé entre la société biotech française Neurochlore, basée à Marseille, et le laboratoire pharmaceutique français Servier "pour le développement et la commercialisation la bumétadine dans l'autisme de l'enfant en Europe", ont annoncé ces entreprises. Neurochlore conservera ses droits pour les Etats-Unis. Le plan de développement prévoit de passer à la phase 3, dernière étape avant d'envisager une commercialisation à l'horizon 2022, avec ce médicament sous forme de sirop. Ce produit est commercialisé depuis de nombreuses années pour d'autres indications (insuffisance cardiaque et certains oedèmes).
Vers des améliorations ?
L'essai, en double aveugle, avec ce diurétique pour "réduire les niveaux de chlore" dans les cellules, dont les résultats sont publiés le 14 mars dans la revue Nature-Translational Psychiatry (lien ci-dessous, en anglais), a impliqué 87 enfants et adolescents (2-18 ans) de six centres français. Elle portait sur des "autistes d'une sévérité variable", allant des autistes de "haut niveau" (syndrome d'Asperger) à des enfants sévèrement atteints. Cette étude dite de phase 2B, confirme des résultats encourageants, grâce à l'amélioration des capacités d'échange des enfants avec l'entourage et la réduction de comportements stéréotypés (répétitifs) sur plusieurs échelles d'évaluation de l'autisme, d'après les chercheurs Eric Lemonnier et Yehezkel Ben-Ari, fondateurs de Neurochlore.
Bientôt la phase 3
Elle devrait être suivie d'une phase 3 dont l'approbation dépend de l'Agence européenne du médicament (EMA) sur quatre cents enfants et adolescents recrutés dans cinq pays européens. Sa durée sera d'un an, et tous les patients recevront le traitement actif au moins pendant six mois. Si cette dernière étude est concluante, une demande d'enregistrement pourra être faite auprès des autorités de santé européennes pour une commercialisation du diurétique dans cette indication. Mais "pas avant 2021", avertit le Pr Ben-Ari, président de Neurochlore, car pour mener à bien l'essai il faudra 3 ans.
Effets indésirables ?
Des effets indésirables ont été observés au cours de l'étude, parfois une déshydratation et surtout une baisse du potassium dans le sang devant être traitée de façon médicamenteuse ou par une alimentation riche en potassium (bananes), relèvent les chercheurs. Le bumétanide diminue le taux de chlore dans les cellules. Or, soutient le professeur Ben Ari, études expérimentales sur l'animal à l'appui, les concentrations de chlore dans les neurones sont anormalement élevées lors de troubles du développement cérébral, comme l'autisme.
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