"Les maladies rares et orphelines sont devenues des opportunités de croissance", avancent les analystes de la banque Barclays. Ce sont des affections, dont environ 80% ont une origine génétique, qui touchent un nombre restreint de personnes: moins de 200 000 aux Etats-Unis, moins de 30 000 en France. Plus de 7 000 maladies rares (mucoviscidose, maladie de Crohn, sclérose cérébrale, etc) ont été recensées par les scientifiques, affectant de 25 à 30 millions de personnes dans le monde, selon différentes études. Dans le même temps, il n'y a qu'environ 450 traitements en développement. D'où leur cherté : un traitement vaut parfois entre 100 000 et 400 000 dollars par an, ce qui permet d'assurer aux groupes les développant de confortables revenus et marges.
Un traitement à plus de 300 000 dollars par an
Pionnière du genre, la biotech américaine Genzyme, rachetée en 2011 pour 20 milliards de dollars par le groupe pharmaceutique français Sanofi, a introduit dans les années 1990 une nouvelle thérapie (Cerezyme) pour traiter la maladie de Gaucher affectant environ 10 000 personnes dans le monde. En 2014, un traitement coûtait plus de 300 000 dollars par an. Les ventes mondiales de traitements pour les maladies rares et orphelines étaient d'environ 20 milliards de dollars en 2000. Elles devraient atteindre 176 milliards de dollars d'ici 2020, selon le cabinet de recherches spécialisé EvaluatePharma. Environ 34 traitements dans les maladies rares pourraient enregistrer chacun des ventes annuelles d'un milliard de dollars par an d'ici 2019, calcule le cabinet d'analystes GlobalData.
Subventions et crédits d'impôt
Il n'est donc pas étonnant d'observer des grandes manoeuvres dans le secteur, les grands noms de la pharmacie cherchant à compenser le déclin de leurs revenus plombés par la perte de brevets après des années à se consacrer aux diabètes notamment. Le laboratoire suisse Roche a racheté tour à tour Genentech et Seragon Pharmaceuticals. Pfizer et GlaxoSmithKline ont renforcé leurs divisions spécialisées. La dernière opération en date est l'offre publique d'achat (OPA) à 30 milliards de dollars du britannique Shire sur l'américain Baxalta. "Nous voulons développer l'entreprise", explique Flemming Ornskov, directeur général de Shire, pour expliquer cette OPA hostile car, pour l'instant, rejetée par Baxalta. Les maladies rares bénéficient des aides publiques à la recherche, des crédits d'impôts, d'un allongement de la durée des brevets, des procédures de tests et d'approbation accélérées.
Des tests sur une dizaine de personnes
D'ordinaire, les fabricants effectuent des tests sur des milliers de patients et enclenchent ensuite une procédure d'approbation longue et coûteuse (plus d'un milliard de dollars) auprès des autorités sanitaires. Dans le cas des maladies rares, les tests sont effectués sur seulement des dizaines de personnes. En 2014, 17 des 39 médicaments approuvés par l'Agence américaine des médicaments (FDA) étaient destinés à traiter les maladies rares et orphelines. La percée technologique, notamment le séquençage du génome humain, est également pour beaucoup dans l'intérêt suscité par les maladies rares. Les chercheurs disposent désormais d'outils et de ressources plus sophistiqués comme des robots, qui permettent de projeter des milliers de molécules par heure pour trouver la plus efficace. Les associations de malades ont en outre facilité la tâche des chercheurs, en levant des fonds et en tenant à leur disposition des listes de patients prêts à participer à des études.
7 milliards de dollars de ventes
Loin d'être confinés à des pathologies spécifiques, les médicaments contre les maladies rares ont l'avantage de pouvoir être utilisés dans le traitement d'autres affections. C'est le cas du rituximab, développé conjointement par Genentech et Biogen Idec et approuvé en 1997, destiné initialement au traitement des lymphomes. Il est aussi indiqué dans le traitement des formes sévères de certaines maladies auto-immunes telles des anémies hémophylites, la polyarthrite rhumatoïde ou encore des formes de rejet de greffes d'organes. Résultat : il a généré des ventes aux alentours de 3 milliards de dollars en 2014 et celles-ci devraient plus que doubler cette année à 7 milliards de dollars, selon les calculs des analystes.
Par Luc Olinga
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