Le 1er plan national maladies rares fête ses vingt ans. Et maintenant ? A quand le plan numéro 4 ? Nom de code : PNMR4. Il est annoncé par Catherine Vautrin, ministre du Travail, de la Santé et des Solidarités d'ici la fin du premier semestre 2024.
Les premiers jalons
En attendant, le gouvernement fait du teasing en dévoilant ses ambitions par bribes, « premiers jalons » du plan qui « seront déployés dans les semaines à venir ». Dans un communiqué commun du 29 février 2024, à l'occasion de la Journée mondiale dédiée, quatre ministres* assurent aller « vers » un 4e plan. Ils annoncent « un soutien renforcé pour les personnes malades par un maillage territorial plus étroit avec la labellisation des nouveaux centres de référence maladies rares et le renforcement de la collecte des données de santé entre la France et l'Europe ».
Une fin de mesure du PNMR3 ?
Pour Christophe Duguet, directeur des affaires publiques de l'AFM-Téléthon, c'est déjà un bon point : « Ce communiqué émane de plusieurs des ministres dont nous demandions une mobilisation commune ». Il espère qu'ils « seront au rendez-vous de propositions réellement ambitieuses ». Mais, selon lui, les premières mesures annoncées permettent d'assurer le financement des nouveaux centres de référence maladies rares qui ont été labelisés en 2023. « C'est positif car cela était nécessaire mais cela correspond à plutôt à une fin de mesure du PNMR3 (de 2018 à 2022) plutôt qu'a un début du PNMR4 », poursuit-il.
603 centres experts
Par ailleurs, 132 nouveaux centres de référence maladies rares sont labelisés, soit + 28 % (publiée au BO le 29 décembre 2023), avec une enveloppe de près de 36 millions d'euros de crédits nouveaux. La France compte également désormais 603 centres experts qui fait d'elle, selon le gouvernement, « un leader de cette politique de santé publique au niveau européen ». 3,5 millions de Français et 25 millions d'Européens sont concernés.
Le lancement le 1er février 2024 de l'action conjointe JARDIN (Joint action rare disease inovation) verra notre pays coordonner le groupe de travail européen sur le partage des données de santé maladies rares et leur réutilisation. Depuis plusieurs mois, plus de 300 personnes travaillent à identifier les actions phares à mettre en œuvre, sous la houlette de deux experts.
Objectif diagnostic !
« Si les premiers plans ont permis de faire reculer l'errance et l'impasse diagnostiques, le PNMR4 devra renforcer le développement des thérapies et de l'innovation afin que l'accès à des traitements devienne de plus en plus effectif pour les personnes touchées par une maladie rare », assurent les ministres. Enjeu « majeur pour 2024 » ? Poser un diagnostic, à l'heure où seules 5 % des maladies rares bénéficient d'un traitement dans leur indication.
« Beaucoup à faire ! »
Si Christophe Duguet consent que « les différents PNMR ont permis de contribuer à changer le monde des maladies rares, sous l'impulsion de l'ensemble des acteurs et grâce au Téléthon », il se dit en attente de « nouvelles mesures réellement structurantes et dotées de moyens financiers à la hauteur des enjeux ». Il resterait donc « encore beaucoup à faire » pour permettre des parcours de santé de qualité, des diagnostics sans errance, des dépistages dès la naissance et des traitements pour toutes les maladies, y compris celles sans modèle commercial.
* Catherine Vautrin (Travail, santé et solidarités), Sylvie Retailleau (Enseignement supérieur), Roland Lescure (chargé de l'Industrie et de l'Energie) et Frédéric Valletoux (délégué à la Santé)
** Agnès Linglart, pédiatre et chercheure spécialisée dans les maladies rares affectant le squelette et la croissance et le Pr Guillaume Canaud, professeur de néphrologie et plus récemment de thérapeutique à l'hôpital Necker enfants malades et à l'Université Paris Cité
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