Des médecins canadiens ont traité 24 patients, âgés de 18 à 50 ans atteints de sclérose en plaques (SEP) à l'aide d'une puissante chimiothérapie destinée à détruire le système immunitaire avant une greffe de cellules souches fabriquées par la moelle osseuse.
Plus besoin de médicaments
Chez ces 23 patients, ce traitement a stoppé les rechutes et le développement de nouvelles lésions cérébrales sans avoir besoin de continuer à prendre des médicaments, indique l'équipe canadienne dans la revue médicale britannique The Lancet de juin 2016. « Huit des 23 patients ont eu une amélioration durable de leur handicap 7,5 ans après le traitement », selon la revue médicale. Un des 24 patients est mort de complications hépatiques et infectieuses entraînées par la chimiothérapie agressive utilisée. Il s'agit du « premier traitement capable de produire ce niveau de contrôle de la maladie ou de récupération neurologique, mais les risques liés au traitement limitent son utilisation à grande échelle », souligne la revue.
2 millions de personnes dans le monde
La sclérose en plaques touche plus de deux millions de personnes dans le monde, dont plus de 100 000 en France et 400 000 en Europe. Dans cette maladie, plus ou moins sévère, le système immunitaire de la personne se dérègle et s'attaque à des éléments de son propre système nerveux. Il en résulte des symptômes variés : picotements, faiblesses musculaires, troubles de l'équilibre, de la vision, du langage, voire des paralysies qui peuvent régresser. A plus ou moins long terme, ces troubles peuvent progresser vers un handicap irréversible. Les traitements actuels ne permettent pas de guérir la maladie et ils peinent à enrayer sa progression.
La destruction complète du système immunitaire
De précédentes études avaient déjà tenté ce type de traitement sur peu de patients, avec des résultats mitigés et le recours à une chimiothérapie nettement plus légère avant la greffe de cellules souches hématopoïétiques (AHSCT), provenant de leur moelle osseuse. Ces cellules sont à l'origine des différentes cellules du sang (globules rouges, globules blancs, plaquettes). Dans l'étude canadienne, une chimiothérapie plus forte a été administrée aux patients pour la « destruction complète » du système immunitaire afin de stopper l'auto-agression. Les patients avaient tous une forme « agressive » de la maladie, leur handicap allant de « modéré » à l'incapacité de marcher 100 mètres sans aide.
Un taux de mortalité trop élevé
Parmi les 23 qui ont survécu au traitement, aucune rechute n'a été observée pendant la période d'étude, entre quatre et 13 ans. Les examens IRM n'ont pas détecté d'activité nouvelle de la maladie et après le traitement, une seule nouvelle lésion a été décelée sur 327 examens. Après trois ans, six patients ont été en mesure de retourner au travail ou à l'école. Des essais cliniques sur plus de patients doivent confirmer les résultats, convient Mark Freedman (Ottawa), co-auteur de l'étude qui reconnaît que les « avantages potentiels » du traitement « doivent être pondérés par le risque de complications graves ». Dans un commentaire sur l'étude, Jan Dorr, du Centre de recherche clinique NeuroCure à Berlin, juge les résultats « impressionnants ». Mais il estime que l'étude ne va « probablement pas » changer l'approche du traitement de la sclérose en plaques « à court terme » parce que le taux de mortalité « sera considéré comme trop élevé ».
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