USA : un médicament contre la cécité vendu 850 000 dollars

Le Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine pouvant évoluer vers la cécité totale, sera vendu 850 000 dollars aux États-Unis, ce qui en fait l'un des traitements les plus chers au monde. Il est administré en dose unique, a précisé son fabricant, la société de biotechnologies Spark Therapeutics, basée à Philadelphie (est). Dans le détail, il va coûter 425 000 dollars par œil mais le prix final reste en dessous d'un million de dollars envisagé initialement lorsqu'il avait reçu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) mi-décembre 2017.

Remboursé si inefficace

Cette annonce intervient en plein débat sur la cherté des médicaments aux États-Unis, notamment les prix des traitements dits innovants, et ne devrait pas manquer de susciter des protestations. Devançant les critiques, Spark a promis de rembourser les malades si le traitement n'était pas efficace et envisage également de demander aux autorités sanitaires d'autoriser un paiement par étapes. La biotech s'inspire ainsi d'une démarche adoptée récemment par le laboratoire suisse Novartis lors du début de la commercialisation de Kymriah, censé traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes. Le laboratoire suisse s'est engagé à rendre l'argent aux assureurs et malades en cas d'inefficacité de ce traitement, vendu 475 000 dollars. Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique, qui consiste à corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux.

1 000 cas aux USA

Environ 1 000 cas de personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine sont recensés actuellement aux États-Unis et de 10 à 20 nouveaux cas sont attendus par an dans les prochaines années. Outre Luxturna, d'autres médicaments avoisinent le million de dollars actuellement même s'ils nécessitent souvent plusieurs doses. C'est le cas de Spinraza (Nusinersen en Europe), développé par Biogen et Ionis Pharmaceuticals contre l'atrophie musculaire, et de Soliris, fabriqué par Alexion Pharmaceuticals pour traiter une maladie rare des reins. Ils coûtent tous les deux environ 75 000 dollars. La palme du médicament le plus cher au monde revient toutefois à Glybera, premier médicament génique vendu 1 million de dollars par le groupe néerlandais UniQure pour soigner plusieurs maladies génétiques.

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