La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche principalement les fonctions respiratoires et digestives et qui affecte environ 90 000 personnes à travers le monde. En France, elle concerne en moyenne un nouveau-né sur 4 500, contre un sur 2 500 au Royaume Uni. Grâce aux progrès dans la prise en charge, qui vise surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu'à la greffe pulmonaire, l'espérance de vie moyenne d'un patient est aujourd'hui d'environ 40 ans. Depuis la découverte, en 1989, du gène CFTR responsable de la mucoviscidose, les recherches se sont accélérées pour tenter de mettre au point de nouveaux traitements. Plusieurs essais de thérapie génétique utilisant des vecteurs viraux (adénovirus, lentivirus) pour transporter le gène correcteur ont été menés, mais leurs résultats se sont avérés décevants, ce qui a conduit les chercheurs à développer des vecteurs de synthèse dont le GL67A, développé par un consortium britannique.
Testée sur 136 patients de plus de 12 ans
La technique consiste à faire inhaler au patient des molécules d'ADN afin d'amener une copie non altérée du gène jusqu'aux cellules pulmonaires. Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose âgés de plus de 12 ans, dont la moitié a reçu la thérapie génique et l'autre moitié une inhalation placebo. Après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génétique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7% à ceux ayant reçu un placebo. L'augmentation atteignait même 6,4% chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée. La fonction respiratoire est mesurée grâce à la quantité d'air expulsée durant la première seconde d'une expiration rapide et forcée. Les chercheurs dirigés par le Pr. Eric Alton de l'Imperial College de Londres estiment que les résultats « significatifs », quoique « modestes » sont « encourageants ». Ils soulignent que « la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable ». De nouvelles études vont être menées sur des thérapies géniques non-virales, utilisant des vecteurs plus performants, avec différentes doses ou combinaisons de traitements, ajoutent-ils.
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