L'efficacité de la thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich a été démontrée et six des sept enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique s'améliorer.
1 garçon sur 100 000
Également appelé WAS, ce syndrome est une maladie génétique particulièrement rare qui altère les défenses immunitaires, et entraîne de l'eczéma, des infections et un risque accru de manifestations auto-immunes et oncohématologiques, mais aussi de tumeurs (surtout lymphomes à cellules B) à tout âge. Il touche moins d'une personne sur 100 000 et uniquement les garçons. C'est Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, qui a mis au point et produit le vecteur-médicament qui a été utilisé pour traiter les jeunes patients. Il est le promoteur de cet essai international qui se déroule simultanément à Paris (Département de Biothérapie, CIC Biothérapies AP-HP/Inserm, service d'immunologie-hématologie pédiatrique de Necker), Londres et Boston.
Des résultats encourageants
Pour Fulvio Mavilio, directeur scientifique de Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, « Nous sommes très contents et encouragés par les résultats de cette étude. C'est la première fois qu'une thérapie génique, basée sur des cellules souches génétiquement modifiées, est testée dans un essai clinique multicentrique, international qui montre un effet thérapeutique reproductible et durable dans différents centres et différents pays. Pour les maladies très rares comme le syndrome de Wiskott-Aldrich, les essais cliniques multicentriques sont le seul moyen de prouver la sécurité et l'efficacité de la thérapie génique et rendre le traitement accessible à tous les patients. Nous suivons la même approche pour d'autres maladies rares et moins rares du sang. »
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