Myopathie de Duchenne : début des tests d'un médicament

Un premier patient, un petit garçon, a reçu une dose d'une nouvelle thérapie génique testée contre la myopathie de Duchenne, maladie incurable emblématique du Téléthon.

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C'est "une nouvelle étape déterminante et ô combien symbolique", a réagi le 20 avril 2021 dans un communiqué l'association AFM-Téléthon. "Il y a 60 ans, Yolaine de Kepper, maman de quatre garçons atteints de myopathie de Duchenne, créait notre association pour faire exister des maladies oubliées de la science et de la médecine... Il y a 33 ans, Bernard Barataud et Pierre Birambeau, pères d'enfants concernés par la même myopathie de Duchenne, créaient le Téléthon pour donner aux chercheurs les moyens de mener ce combat à grande échelle", rappelle la présidente de l'association, Laurence Tiennot-Herment, dont le fils avait la même maladie.

1 garçon sur 3 500

"Nous nous sommes levés pour que plus personne ne vive ce que nous avons vécu, la mort d'un enfant", poursuit-elle. La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme et qui concerne 1 garçon sur 3 500. Le petit garçon, dont l'âge n'est pas précisé, a reçu le 17 mars une première dose de cette thérapie génique (baptisée GNT 0004) à l'hôpital Trousseau, à Paris, doté d'une plateforme d'essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires. Il est le premier patient à qui ce traitement soit administré, dans le cadre d'un essai clinique international. "L'essai a reçu une autorisation en France, au Royaume-Uni (des demandes d'autorisation sont en cours aux Etats-Unis et en Israël) et inclut des garçons de 6 à 10 ans, atteints de myopathie de Duchenne et ayant conservé leur capacité de marche", explique dans un communiqué distinct Généthon, le laboratoire de recherche créé il y a 30 ans grâce au financement du Téléthon.

En une seule injection

Ce médicament s'administre en une seule injection intraveineuse (la thérapie génique consistant à introduire du matériel génétique dans des cellules). Il "a été mis au point par Généthon, en partenariat avec les équipes du Pr Dickson (University of London, Royal Holloway) et de l'Institut de Myologie (Paris)" et est "co-développé pour l'essai clinique avec (le laboratoire) Sarepta Therapeutics", poursuit Généthon. Selon l'AFM-Téléthon, quatre essais de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne sont actuellement en cours dans le monde. Pour sa 34e édition, en décembre dernier, le Téléthon a permis de récolter 77 millions d'euros malgré l'annulation, pour cause de confinement, des animations qui symbolisent ce marathon caritatif (article en lien ci-dessous).

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