Trisomie 21 : vers de nouveaux traitements ?

Résumé : Des chercheurs inversent des symptômes de la trisomie 21 chez des souris

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WASHINGTON (District of Columbia)

Des chercheurs américains ont identifié une molécule qui permet d'inverser des symptômes de la trisomie 21 chez des souris traitées à la naissance, selon leurs travaux publiés mercredi qui pourraient ouvrir la voie à des traitements pour les humains.

Une simple dose de cette substance a permis au cervelet de ces rongeurs de se développer normalement et de doper leur capacité de mémorisation et d'apprentissage, expliquent ces scientifiques de la faculté de médecine Johns Hopkins et des Instituts nationaux de la santé (NIH).

"La plupart des personnes trisomiques ont un cervelet qui ne fait que 60% de la taille normale", précise le Dr Roger Reeves, professeur à l'Institut de médecine génétique de l'Université Johns Hopkins à Baltimore (Maryland, est), l'un des principaux auteurs de cette étude parue dans la revue Science Transnational Medicine.

"Cette molécule a parfaitement normalisé la croissance du cervelet de ces souris" génétiquement modifiées pour reproduire la trisomie humaine, précise-t-il. Mais "nous ne nous attendions pas à ce que cette substance ait un effet sur la mémoire et l'apprentissage, qui sont des fonctions généralement contrôlées par l'hippocampe", explique ce chercheur.

Il met aussi en garde contre l'utilisation de cette substance chez les humains atteints de trisomie 21 car sa sûreté n'a pas encore été prouvée.

Mais ces expériences sur des souris sont potentiellement prometteuses pour la mise au point de traitements ayant des effets similaires, jugent les auteurs de ces travaux. Ils soulignent toutefois les risques de cancer présentés par le fait d'altérer un mécanisme biologique important du cerveau qui pourrait déclencher une croissance excessive des cellules.

Cependant, même si on parvient à développer des traitements cliniques similaires ils ne permettront pas pour autant de "guérir" les effets néfastes de la trisomie sur la mémoire, préviennent ces chercheurs.
"La trisomie 21 est un syndrome très complexe et personne ne pense qu'il existe un médicament magique pour recouvrer une intelligence normale", explique le Dr Reeves, selon qui "de multiples approches seront nécessaires".

La trisomie résulte d'une copie supplémentaire du chromosome 21, qui en compte normalement deux, entraînant un handicap mental, des caractéristiques faciales particulières (le mongolisme) et parfois des problèmes cardiaques.

Dans la mesure où ce syndrome implique de très nombreux gènes, mettre au point des traitements est un énorme défi, souligne le Dr Reeves.

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