PARIS, 5 déc 2007 (AFP) -
L'AFM ambitionne aujourd'hui de réussir "le grand virage des traitements", selon sa présidente Laurence Tiennot-Herment.
Plus de 500 patients sont inclus dans une quinzaine d'essais en cours, d'autres sont en cours de recrutement, tandis que des recherches précliniques se poursuivent sur l'animal avant le passage aux tests sur l'homme. Une trentaine de pathologies différentes sont concernées, des maladies neuromusculaires dans la moitié des cas.
Les 7.000 maladies rares, dont 80% sont d'origine génétique, affectent environ 4 millions de personnes en France. Une maladie est dite "rare" lorsqu'elle touche moins d'une personne sur 2.000.
De premiers résultats jugés "prometteurs" ont été obtenus en traitant par thérapie génique deux enfants souffrant d'adrénoleucodystrophie, maladie qui se traduit par la destruction de la gaine de myéline (enveloppe des nerfs) au niveau du cerveau et de la moelle épinière.
Lors de l'essai réalisé par Nathalie Cartier et Patrick Aubourg (hôpital Saint-Vincent-de-Paul, Paris), un virus rendu inoffensif a servi de vecteur pour introduire le "gène médicament" dans l'ADN des cellules de moelle osseuse des deux enfants malades. Les cellules génétiquement corrigées ont ensuite été réinjectées dans le sang des deux patients.
Six mois à un an après le début du traitement, la protéine déficiente s'exprime dans environ 20% des cellules du sang. Mais un "recul de 18 à 24 mois sera nécessaire", selon les chercheurs, pour déterminer si la thérapie génique a été suffisante pour stopper la maladie.
L'AFM soutient aussi des essais de thérapie cellulaire visant à régénérer le tissu endommagé du coeur grâce à des cellules souches embryonnaires humaines. Après de premiers succès sur des coeurs de rats, l'équipe de Michel Pucéat (I-stem AFM, Evry) et Philippe Menasché (hôpital européen Georges-Pompidou, Paris) poursuit ses essais sur des singes rhésus.
Des travaux portant sur la progéria, une maladie très rare entraînant un vieillissement accéléré, pourraient conduire à des traitements susceptibles de ralentir le vieillissement normal.
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