Après une première session fin 2022, le mooc maladies rares revient du 17 avril au 10 juin 2023. Comment développe-t-on le traitement d'une maladie rare ? Une vaste question à laquelle une cohorte de scientifiques* du programme conjoint européen sur les maladies rares va tenter de répondre dans le cadre d'un nouveau mooc (acronyme de « Massive Open Online Course », un nouveau type de formation en ligne) : « Introduction à la recherche translationnelle pour les maladies rares ». L'inscription au mooc maladies rares se fait en ligne.
20 heures de cours
L'objectif ? Comprendre et mettre en pratique la médecine translationnelle, c'est-à-dire l'adaptation des résultats de recherches issues des laboratoires sur les patients atteints de maladies rares. Financée par le programme de recherche et d'innovation Horizon 2020 de l'Union européenne (UE), cette formation en ligne, en anglais et gratuite s'étale sur cinq semaines, à raison de quatre heures par semaine, avec un total de vingt heures de cours. Le programme s'articule en cinq grandes thématiques : « Se lancer dans la médecine translationnelle », « comment passer du laboratoire aux études précliniques », « modèles pré-cliniques pour les maladies rares », « essais cliniques : pour et avec des patients atteints de maladies rares » et « que se passe-t-il après un essai clinique ».
Un cours ouvert à tous
Ce cours s'adresse à la fois à des chercheurs, des étudiants en médecine, des professionnels de la santé ou encore des développeurs de biotechs et de start-up, ainsi qu'aux associations de patients qui souhaitent approfondir leur compréhension des pratiques actuelles et des développements thérapeutiques. Ce programme entend répondre à un certain nombre d'interrogations : comment identifie-t-on une cible thérapeutique, comment l'intelligence artificielle peut accélérer la découverte de nouveaux médicaments, quel est le cadre réglementaire dans lequel un traitement de maladie rare doit être développé.
* La Fondation maladies rares, le Leids universitair medisch centrum (LUMC), l'European infrastructure for translational medicine (EATRIS), l'Organisation européenne pour les maladies rares (EURORDIS) et l'European Reference Network for the thematic grouping of rare neuromuscular diseases ( EURO-NMD).
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