Les principaux acteurs impliqués dans la lutte contre les maladies rares ont interpellé le 27 février 2017 les candidats à la présidentielle pour qu'ils prennent position en faveur d'un nouveau plan contre ces maladies qui concernent environ 3 millions de personnes en France. Ces acteurs précisent dans un communiqué publié à la veille de la 10e Journée mondiale des maladies rares qu'ils "demandent à tous les candidats à la présidence de la République de s'engager clairement pour que les personnes atteintes de maladies rares puissent, dès 2017, bénéficier d'un Plan maladies rares ambitieux... financé à la hauteur des enjeux".
7 000 maladies recensées
Une maladie est dite rare lorsqu'elle touche moins d'une personne sur 2 000, ce qui équivaut en France à moins de 30 000 personnes atteintes d'une même maladie. Le site Maladies rares-Info services (en lien ci-dessous) évalue à environ 7 000 le nombre des maladies rares, dont 80% sont d'origine génétique. Elles incluent des maladies neuromusculaires, métaboliques et infectieuses ainsi que certains cancers rares. Les malades peuvent rester longtemps sans diagnostic (plus de 3 ans en moyenne pour la moitié des malades) et se trouver confrontés à une absence de traitements curatifs et à d'importants restes à charge (de 100 à 1 000 euros par an pour la moitié des malades).
Lutter contre l'errance diagnostique
Dans son communiqué, la Plateforme maladies rares (en lien ci-dessous), qui inclut des associations comme l'AFM-Téléthon mais aussi le portail de référence Orphanet, rappelle qu'elle avait déjà interpellé les pouvoirs publics en 2015 sur l'urgence de construire un 3e plan maladies rares après les plans 2005-2008 et 2011-2014. "Or deux ans après, les premières réunions de travail ont tout juste commencé", notent les signataires qui s'inquiètent du contexte électoral actuel "qui ne permet aucun nouvel engagement budgétaire". Pourtant, ajoutent-ils, "le 3e Plan national maladies rares est indispensable pour notamment lutter contre l'errance diagnostique et accélérer le développement de traitements pour le plus grand nombre de maladies".
Parmi les autres propositions, la Plateforme demande au gouvernement de prendre l'initiative d'une résolution sur les maladies rares à l'Assemblée générale de l'ONU. Et de rappeler que 99% des maladies rares n'ont pas de traitement curatif.
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