DERNIERE MINUTE DU 19 DECEMBRE 2022
« L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours. Le Kaftrio, un traitement jusqu'alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose », a indiqué le ministre de la Santé, François Braun, dans un entretien au Journal du Dimanche, paru le 17 décembre 2022 (article complet en lien ci-dessous). « Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », a-t-il également indiqué. Ce traitement sera « disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière » pour les enfants de 6 à 11 ans, et plus seulement pour les 12 ans et plus.
ARTICLE INITIAL DU 20 SEPTEMBRE 2022
« C'est la première fois en quarante ans qu'un médecin m'a dit : 'J'entends l'air circuler'. » Quand David Fiant avale pour la première fois un comprimé de Kaftrio, une trithérapie contre la mucoviscidose (article en lien ci-dessous), il constate une amélioration de son état de santé de manière quasi instantanée. « Je me suis vidé les poumons pendant plusieurs heures après la prise du traitement. C'était assez spectaculaire », explique le directeur de l'association Vaincre la mucoviscidose.
Remboursé par l'Assurance maladie
Il fait partie de la première cohorte de patients européens, âgés de douze ans et plus, ayant bénéficié en 2020 du Kaftrio, un traitement de fond commercialisé par un seul laboratoire dans le monde : Vertex Pharmaceuticals et remboursé par l'Assurance maladie. Ce médicament agit sur les mutations génétiques de la maladie qui réduisent le nombre de protéines « CFTR » à la surface des cellules et engendrent une trop grande épaisseur de mucus et des liquides digestifs, avec un risque accru d'infections pulmonaires et de problèmes de digestion. Les substances actives du Kaftrio améliorent ainsi l'activité de la protéine CFTR défectueuse et réduisent les symptômes de la mucoviscidose. Alors que David devait auparavant « faire trois pauses pour monter l'escalier » par manque de souffle, il peut désormais presque grimper les marches quatre à quatre. Il a aussi arrêté les cures d'antibiotiques par intraveineuse, réduit les séances de kinésithérapie et se passe même d'aérosols. « Ça a changé ma vie », se réjouit le quadragénaire. « Je suis passé de 13 à 103 % de souffle », confie-t-il avec fierté.
Quid des patients greffés ?
La nouvelle de cette avancée thérapeutique n'a pourtant pas été accueillie par tous de la même manière. Elle laisse un « goût amer » à Sabrina Perquis qui a bénéficié, contrairement à David, d'une greffe de poumon à l'âge de 26 ans. A l'époque, la greffe était le seul palliatif proposé dans le traitement de la mucoviscidose or elle empêche aujourd'hui les patients qui en ont bénéficié de recevoir le Kaftrio. « Je me dis souvent que si j'avais tenu quelques temps avant l'opération, j'aurais pu, moi aussi, faire partie de ces patients. Et que dire de tous les amis que j'ai enterrés et qui n'ont pas eu le temps d'être greffés », regrette la jeune femme. Le traitement lui aurait évité de prendre des anti-rejets aux effets secondaires avérés. « J'ai développé une tumeur au thymus (une glande située dans le thorax, ndlr) que l'on impute à ces médicaments agressifs », explique Sabrina. Elle mentionne également les infections pulmonaires à répétition, malgré des poumons « neufs ».
60 % des patients non éligibles au Kaftrio
En réalité, 60 % des malades sont privés d'un accès au Kaftrio. Parmi eux, les greffés mais également les personnes dont la mutation génétique n'est pas compatible avec le médicament et enfin les très jeunes patients de moins de six ans pour lesquels des études internationales sont en cours. « Notre objectif, c'est qu'aucun d'entre eux ne soit laissé sur le bord du chemin et que les patients puissent bénéficier du traitement le plus tôt possible pour réduire la destruction de leurs poumons et éviter la greffe », affirme Thierry Nouvel, directeur général de Vaincre la mucoviscidose. Car les bénéfices du traitement vont bien au-delà de la disparition des symptômes évoqués par David. « Il pourrait avoir par exemple une incidence positive sur la fécondité grâce à la réduction du mucus impliqué dans la stérilité de certaines femmes », affirme Thierry Nouvel. Il participe aussi à l'amélioration de la qualité de vie du patient qui économise du temps dédié à la rééducation et à l'oxygénothérapie, jusqu'à six heures par jour pour certains. « De nombreuses familles nous confient même s'inquiéter de ne plus entendre leur proche tousser tant le changement de vie est radical », affirme le directeur de l'association.
La question de l'après
En revanche, si l'amélioration du quotidien peut être rapide, s'inscrire dans un projet de vie post-mucoviscidose peut prendre du temps. « Comment accompagner des patients qui ont eu un parcours scolaire et professionnel en pointillé à cause de leur maladie et qui aujourd'hui voient leur avenir s'ouvrir en grand ? », interroge David Fiant, qui observe de nombreux cas de dépression autour de lui. Anticiper l'après, c'est tout l'objectif de « Vaincre la mucoviscidose ». L'association souhaite dédier une partie de son budget à des dispositifs de formation et d'orientation, notamment au projet « Pass souffle d'espoir » qui propose des parcours d'insertion ou de réinsertion professionnelle. Pour pérenniser ces démarches, elle organise les « Virades de l'espoir » le 25 septembre 2022. Une journée nationale de loisirs et de collecte, qui mobilise 250 sites et plus de 10 000 bénévoles partout en France (lien ci-dessous). En 2019, l'événement avait permis de récolter près de cinq millions d'euros.
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