Muco: traitement phare approuvé pour 300 enfants de 6-11 ans

"La Haute Autorité de santé (HAS) autorise l'accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans" et atteints de mucoviscidose, a annoncé cette instance dans un communiqué, le 29 mars 2022. Ce traitement consiste en une association de deux médicaments développés par le laboratoire Vertex, le Kalydeco et le Kaftrio. Cet assortiment est déjà approuvé en France depuis l'an dernier pour les patients éligibles de plus de 12 ans, une décision qui avait été saluée comme un soulagement par les associations après des années d'attente.

300 enfants concernés

Ce traitement, qui va, par cette procédure, bénéficier immédiatement d'un remboursement par la Sécurité sociale, ne pourra toutefois être disponible qu'à certains patients. Il s'agit de ceux "qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR", dont le rôle est central dans la mucoviscidose, explique la HAS, estimant à un peu moins de 300 le nombre d'enfants concernés, sur un total d'un peu plus de 7 000 malades de tous âges en France.

Le Kaftrio, une "révolution"

C'est le Kaftrio qui est considéré comme une avancée majeure contre la mucoviscidose, une maladie qui fait sécréter du mucus anormalement épais, obstruant les voies respiratoires ainsi que le système digestif. L'essentiel des approches thérapeutiques se fixent sur les symptômes, via des médicaments ou des techniques comme la kinésithérapie, et ont déjà permis de grandement allonger l'espérance de vie pour une maladie longtemps considérée comme fatale aux enfants et adolescents. Mais le Kaftrio, qui fait partie d'une classe innovante de médicaments ciblant l'action de la protéine à l'origine de la maladie (article complet en lien ci-dessous), est considéré par les associations comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Une commission de la HAS a "reconnu le caractère présumé innovant de cette association de médicaments qui, au long cours, permettrait aux patients de mieux respirer, d'être moins souvent malades et de reprendre du poids", a précisé l'autorité.

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