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Résumé : L'Association contre les myopathies s'investit dans les génothérapies

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par Philippe COSTE

PARIS, 6 nov (AFP) - L'Association française contre les myopathies (AFM) - qui organise son Téléthon annuel les 5 et 6 décembre - va contribuer au démarrage ou à l'approfondissement d'essais de thérapie génique et cellulaire qui, sans sa contribution, seraient probablement restés lettre morte.
"Pas question pour nous de suppléer les carences des pouvoirs publics, nos donateurs insistent pour que les contributions qu'ils versent soient utilisées pour mener des recherches dans le domaine des maladies rares", a mis en garde Laurence Tiennot-Herment, la nouvelle présidente de l'association en présentant vendredi son plan de campagne.
En tout, une quinzaine d'essais thérapeutiques sur l'homme - dont certains sont déjà en cours - vont être menés d'ici 2007.
Dès le début de l'année prochaine, l'hématologue Eliane Gluckman va entreprendre, à l'hôpital Saint-Louis, à Paris, deux essais de thérapie génique, contre la thalassémie et la drépanocytose.
Dans les deux cas, il s'agira de corriger des anomalies congénitales de gènes de l'hémoglobine.
La thalassémie est une anémie très fréquente sur le pourtour méditerranéen, au Proche-Orient et en Asie. Elle est provoquée par une diminution de taille des globules rouges. "Cette maladie implique des transfusions sanguines à vie qui provoquent une accumulation de fer dans l'organisme, un phénomène qui impose à son tour des traitements nocturnes quotidiens", a expliqué le Pr Gluckman.
Les greffes de moelle osseuse donnent d'excellent résultats mais elles imposent d'avoir comme donneur un frère ou une soeur absolument compatibles", a-t-elle souligné.

[BB]Neuf enfants sur dix guéris[EB]

La drépanocytose est également liée à un défaut de l'hémoglobine : très fréquente en Afrique, cette maladie est caractérisée par une mutation qui fait perdre leur élasticité aux globules rouges. "Ces éléments du sang se fossilisent et peuvent provoquer des bouchons mortels dans les artères", a précisé le Pr Gluckman.
Là aussi, la greffe de moelle est totalement efficace, à condition de trouver un donneur.
L'essai de thérapie génique qui va débuter met donc la barre très haut puisque les résultats escomptés doivent être aussi bons que le traitement actuel, certes très lourd, mais très efficace.
Le vecteur qui sera utilisé pour transporter le gène dans les cellules est un antivirus "sécurisé" pour éviter toute mutagenèse occasionnelle.
"Avec ce +transporteur+, nous espérons éviter les inconvénients rencontrés par le Pr Alain Fischer dans le traitement des enfants-bulle", a précisé l'hématologue.
Cet essai visait à soigner des enfants atteints d'une maladie héréditaire rare - cinq cas par an en France -, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS X1) qui les laissait à la merci du moindre microbe.
Réalisé par Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo, à l'hôpital Necker-Enfants-Malades, à Paris, il a été interrompu il y a un an à la suite de l'apparition d'une forme de cancer chez deux des petits enfants traités.
Ces "effets secondaires" semblent dus, selon les chercheurs, à une erreur de cible du gène-médicament qui, au lieu de se fixer sur les gènes à corriger, a atterri près d'un gène de cancer qu'il a réveillé.
Pour autant, cet essai - lui aussi très aidé par l'AFM - n'est pas enterré : "Neuf des dix enfants vivent normalement dans leurs familles avec des défenses immunitaires qui les mettent maintenant à l'abri des microbes. Il nous faut encore améliorer les conditions de traitement. Mais il serait insensé d'arrêter de travailler dans cette voie", affirme le Pr Fischer.
PhC/mpf/oaa


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