Myopathie Duchenne : accès à un traitement restreint aux USA

La FDA, agence américaine du médicament a annoncé, le 14 novembre 2025, restreindre l'accès à un traitement novateur contre la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare, et l'accompagner d'une mise en garde formelle. Cette révision fait suite à une enquête ordonnée par les autorités sanitaires après le décès de deux adolescents des suites d'une insuffisance hépatique aiguë après avoir reçu le traitement.

Une thérapie génique longtemps porteuse d'espoirs

L'Elevidys, une thérapie génique développée par la société américaine Sarepta therapeutics est autorisée depuis plusieurs années aux États-Unis pour les enfants de 4 ans ou plus touchés par cette pathologie grave. Également appelée dystrophie musculaire de Duchenne, elle provoque une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme et est notamment connue en France car emblématique du Téléthon. Elle touche principalement les garçons, l'espérance de vie moyenne des patients étant de 28 ans. Le traitement de Sarepta therapeutics, qui appartient à une nouvelle classe de thérapies innovantes, suscitait de vifs espoirs auprès des familles de patients.

Un avertissement inscrit sur les boîtes

Mais des données d'efficacité jugées décevantes et des décès survenus récemment ont attisé les critiques à son sujet. Désormais, un avertissement contre un risque de lésion hépatique et d'insuffisance hépatique aiguë pouvant entraîner la mort sera apposé sur les boîtes du médicament, a décidé l'Agence américaine du médicament (FDA), qui en limite aussi désormais la prescription aux seuls patients en capacité de marcher.

Rejet en Europe et tensions au sein de la FDA

En juillet, l'Elevidys avait obtenu en Europe un avis négatif de la part d'une instance chargée d'évaluer les médicaments pouvant être commercialisés dans l'Union européenne en raison de données d'efficacité jugées insuffisantes. Selon des médias spécialisés américains, la question de l'approbation de ce traitement a suscité la controverse au sein même de la FDA, et mis en lumière la pression exercée sur les autorités sanitaires pour autoriser des traitements novateurs contre de telles maladies rares et graves.

Selon le laboratoire, le traitement Elevidys a été administré à ce jour à plus de 1 100 patients à travers le monde.

© empr.com

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