De l'espoir dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), autrement appelée maladie de Charcot ? C'est en tout cas ce que laisse présager un communiqué de l'Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique et autres maladies du motoneurone (ARSLA) publié le 3 octobre 2023. On y apprend qu'un nouveau médicament, l'AMX0035, vient d'être autorisé en « accès compassionnel » (AAC) en France pour traiter cette maladie, « la moins rare des maladies rares », qui touche les neurones moteurs. En d'autres termes, cette AAC est accordée en vue du traitement d'une maladie grave, rare ou invalidante, comme la SLA, en contournant le principe d'autorisation de mise sur le marché, à titre « dérogatoire », lorsqu'il n'y a pas de traitement approprié et que le patient ne peut rejoindre un essai clinique.
L'Europe dit non !
La France n'a pas attendu l'avis (négatif) de l'Europe pour mettre en place ce dispositif. En effet, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a donné un avis négatif le 13 octobre 2023, sur la demande d'autorisation conditionnelle de mise sur le marché (AMM) pour le traitement des adultes atteints de SLA dans l'Union européenne (UE). La raison de ce refus ? Selon l'EMA, « les données de survie ne sont pas fiables en raison de ses méthodes de collecte et d'analyse ». Néanmoins, ), ce qui ne compromet en rien la procédure nationale puisque « c'est la législation française qui prime », rassure Bettina Ramelet, directrice générale adjointe de l'ARSLA.
Dès le mois d'octobre 2023 en France
A partir du mois d'octobre 2023, des patients atteints de la SLA sont donc éligibles à recevoir l'AMX0035, en cours d'étude et d'évaluation. Ce produit appelé « Relyvrio » aux Etats-Unis et « Albrioza » au Canada combine deux molécules : le phenylbutirate de sodium et l'ursodoxicoltaurine. La première est un inhibiteur de l'histone-désacétylase censée réduire le mécanisme de « stress du réticulum endoplasmique » ou « stress du RE », un processus cellulaire qui peut contribuer à la dégénérescence des motoneurones. La seconde permet aux cellules de produire l'énergie nécessaire à leur survie. L'utilité de ce traitement dans la SLA s'appuie sur les résultats de l'étude « Centaur » réalisée en 2020 contre placebo chez 137 patients « dans les plus grands centres universitaires mondiaux impliqués dans la prise en charge de la SLA », affirme l'ARSLA (Lire : SLA : 2022, une année charnière pour la recherche?).
Une augmentation de la survie
Les patients ont montré « une bonne tolérance et une baisse significative du déclin fonctionnel » et « une augmentation de la survie de 6,5 mois pour les malades traités dès l'inclusion soit une diminution du risque de décès de 43 % pour ceux s'étant vu attribuer le traitement à l'entrée dans l'étude ». Des résultats qui attendent d'être confirmés par une deuxième étude en développement. Raison pour laquelle ce traitement est délivré via un accès « compassionnel », puisque « des ajustements de finalisation technique opérationnelle » sont en cours.
Comment en bénéficier ?
Dans un premier temps, seules les personnes ayant ressenti les premiers symptômes de la maladies (définis comme la première faiblesse des membres, du tronc ou de la région bulbaire) depuis moins de 12 mois ou depuis plus de 36 mois peuvent y prétendre. Les conditions d'attribution seront réévaluées d'ici janvier 2024. Pour pouvoir bénéficier de ce traitement « pré-précoce », il faut formuler une demande nominative d'autorisation sur l'application e-saturne, une plateforme qui permet le traitement des autorisations d'accès compassionnels (AAC), adressée par un médecin neurologue exerçant dans l'un des 22 centres nationaux labélisés pour la prise en charge de la SLA par la Direction générale de l'offre de soins (voir liste ci-dessous).
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