La maladie de Huntington, en trois mots ? Neurodégénérative, rare et héréditaire. Concrètement, elle entraîne la dégénérescence des neurones impliqués dans des fonctions motrices, cognitives et psychiatriques. Si les traitements actuels sont symptomatiques et soulagent certains troubles, ils ne permettent pas de modifier le cours de la maladie. Des chercheurs de l'Inserm, de l'Université Grenoble Alpes et du CHU Grenoble Alpes comptent bien y remédier en proposant un traitement neuroprotecteur, c'est-à-dire qui protège les neurones. Une nouvelle piste thérapeutique innovante publiée dans la revue scientifique Science Advances.
Maladie de Huntington, quèsaco ?
Débutant généralement entre 30 et 50 ans, la maladie de Huntington se manifeste par des troubles cognitifs, psychiatriques et des mouvements incontrôlés qui peuvent s'aggraver au fil du temps et déboucher sur le décès des patients, environ vingt ans plus tard. Son origine ? Une anomalie sur le gène codant pour la protéine huntingtine, qui interagit et régule l'activité d'au moins 400 autres protéines impliquées dans différentes fonctions cellulaires, dont le transport de molécules. Cette anomalie entraîne, notamment, une réduction du transport d'une molécule très importante, appelée BDNF, située dans le cerveau, entre le cortex et le striatum, deux régions impliquées, entre autres, dans le contrôle de l'humeur et des mouvements. Son rôle ? Promouvoir la survie des neurones et assurer les connexions entre eux. Cette baisse provoque donc la mort des neurones dans ces régions cérébrales.
Evaluation préclinique en cours
Les chercheurs ont ainsi cherché à restaurer cette circulation afin de protéger le cerveau de la mort neuronale. Ils ont alors jeté leur dévolu sur la molécule ML348, qui a permis de réguler le transport des vésicules de BDNF. Cette molécule thérapeutique testée chez la souris présente, selon les chercheurs, des résultats « prometteurs » tels que la réduction des troubles comportementaux moteurs et psychiques. Forts de ce succès, ils passent désormais à la seconde étape : les essais précliniques destinés à évaluer sur des modèles cellulaires et animaux le comportement de la molécule dans l'organisme, sa sécurité d'emploi ou encore à identifier les doses efficaces. Objectif final ? Développer un médicament pour les 18 000 Français concernés qui permettrait de réduire la progression de la maladie.
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