Une écoute pour les 30 millions d'Européens touchés par une maladie rare ? L'Union européenne promet « une réponse forte pour améliorer leur état de santé et leurs conditions de vie ». Le 28 février 2022, dans le cadre de la présidence française de l'Union (article en lien ci-dessous), les ministres de la Santé des états membres se sont réunis pour une conférence sur le thème : « Parcours de soin et d'innovation pour une politique de l'UE sur les maladies rares ». Objectif de cette rencontre qui s'est tenue à la date de la 15e Journée internationale dédiée ? « Identifier des leviers d'actions pour intensifier la coopération à l'échelle européenne ».
Les ERN au cœur des priorités
Cette collaboration passe en priorité par la montée en puissance des 24 « réseaux européens de référence » (en anglais European reference networks ou ERNs) déjà existants pour intensifier la coopération afin « qu'aucun patient européen (…) ne soit dépourvu de solution de prise en charge », a affirmé Olivier Véran, ministre de la Santé, aussi bien en « matière de diagnostic » que « de soins », a ajouté Stella Kyriakides, commissaire européenne à la santé. Pour rappel, 95% des maladies rares n'ont pas de traitement spécifique et 85% d'entre elles concernent moins d'une personne par million d'habitants. Le programme EU4Health 2022 prévoit 26 millions d'euros pour permettre aux ERN de développer leurs activités. Pour disséminer les savoirs sur tout le continent, une académie virtuelle doit voir le jour tandis que l'amélioration de l'expertise doit passer par la consolidation du système de gestion des données cliniques des patients (CPMS).
D'autres actions…
Les ministres promettent également de renforcer la recherche avec l'European joint programme on rare diseases (EJP-RD), le déploiement d'Orphanet (portail des maladies rares et des médicaments orphelins) et le développement des entreprises de biotechnologies. Est également prévue la mise en place progressive de l'espace européen des données de santé qui, via une grande collecte des données de vie réelle, vise la création de registres ; ces derniers ont pour objectif de « soutenir l'innovation et favoriser un accès éclairé à des traitements innovants, efficaces et mieux adaptés ».
Par ailleurs, la réforme de la législation sur les médicaments orphelins et pédiatriques, engagée dans le cadre de la stratégie pharmaceutique européenne, devrait « changer la donne ». Elle entend « favoriser l'innovation et garantir des développements plus rapides ainsi qu'un accès facilité et équitable aux médicaments pour les personnes touchées par les maladies rares », promet le gouvernement français dans un communiqué.
Une France exemplaire ?
Si les acteurs réunis au sein de la Plateforme maladies rares* saluent, à l'initiative de la France, une « étape essentielle » dans la « relance d'une dynamique européenne contre les maladies rares », ils engagent notre pays à « être exemplaire en pérennisant et amplifiant une politique nationale réellement ambitieuse », dans l'axe de l'engagement mondial de l'ONU en 2016. « Il y a urgence à accélérer cette mobilisation », insistent-t-ils. Parce que le troisième plan national maladies rares arrive à échéance fin 2022, la préparation d'un quatrième doit se faire « dès maintenant », encourage le collectif.
*Créée en juillet 2001, la Plateforme maladies rares, qui regroupe six associations (AFM-Téléthon, Fondation maladies rares, Orphanet, Maladies rares info services, Alliance maladies rares et EURORDIS - Rare diseases Europe), est un lieu unique en Europe. Elle favorise les synergies entre associations de malades, professionnels de santé et acteurs publics, pour améliorer la prise en charge et développer la recherche thérapeutique.
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