« L'unique traitement innovant contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDc) ne sera pas disponible en Europe : des enfants vont mourir ! », s'indigne ELA International le 22 février 2022. En effet, autorisé par l'Agence européenne du médicament en 2021 pour une mise sur le marché, le Skysona ne sera pas commercialisé en Europe. Pour quelle raison ? Le laboratoire Bluebird Bio, qui devait le produire, annonce fermer ses portes en Europe en 2022, recentrant ses activités commerciales aux Etats-Unis. « Il condamne nos enfants », un « coup de massue », poursuit l'association à quelques jours de la Journée internationale des maladies rares, le 28 février 2022.
ALDc, c'est quoi ?
Pour rappel, l'ALDc est une maladie génétique rare et redoutable qui frappe majoritairement les enfants avant dix ans et détruit en quelques mois le système nerveux central (cerveau-moelle épinière). Un enfant jusque-là bien portant perd progressivement toutes ses fonctions (vue, ouïe, locomotion, parole, mémoire…). Seul espoir de survie : intervenir avant l'apparition des premiers symptômes en dépistant et en traitant les jeunes patients au plus vite. Et ce traitement existe bel et bien…
Des financements français
L'association ELA, depuis sa création en 1992, assure s'être « mobilisée pour trouver des traitements contre cette maladie », notamment en finançant, à hauteur de neuf millions d'euros, les études pré-cliniques et le premier essai clinique de thérapie génique. L'association AFM-Téléthon rappelle à son tour que cette recherche française a été partiellement financée par les dons du Téléthon (article en lien ci-dessous). Quatre jeunes patients ont ainsi bénéficié d'une autogreffe de moelle osseuse destinée à corriger le gène en cause. Cette technique innovante a été saluée en 2009 par les plus grandes revues scientifiques comme Science et Nature. Ce premier succès a ouvert la voie à un deuxième essai plus large, porté par la biotech américaine Bluebird Bio. « L'espoir pour les familles était immense », insiste ELA.
En une seule prise
« A ce jour, nous n'avons aucune explication ni du laboratoire ni des autorités de santé, déplore l'association. Le prix est-il en cause ? » Ce type de traitement coûte en effet très cher car son développement prend beaucoup de temps (quinze ans se sont écoulés depuis le premier enfant traité) et les investissements des biotech sont risqués. Mais il ne s'agit pas ici d'un médicament à prendre à vie, une seule prise suffit. Le Skysona offre d'autres avantages : pas de risque de rejet donc plus de traitement antirejet sur le long terme et une récupération plus rapide pour les patients. ELA demande donc aux autorités de santé et au laboratoire de « reprendre au plus vite les négociations pour débloquer la situation ».
Maladies rares, même combat !
Même désarroi chez AFM-Téléthon qui appelle les dirigeants européens à recourir à des licences d'office pour qu'il puisse être distribué sur notre continent. Plus globalement, pour l'ensemble des maladies rares, près de 6 000 en Europe, déplorant que les thérapies géniques « ne trouvent, pour les développer, qu'essentiellement des investisseurs asiatiques ou américains », elle réclame « d'agir en amont pour permettre le développement des médicaments innovants par des sociétés françaises ou européennes en créant des fonds d'investissement proactifs, de taille significative et ayant davantage la culture du risque ». « La présidence française du Conseil de l'Union européenne va faire de la lutte contre les maladies rares une priorité, avec un renforcement des réseaux européens de référence (ERNs) et la révision du règlement européen sur les médicaments orphelins », a promis Olivier Véran, ministre de la Santé. Une conférence dédiée sur les parcours de soins et d'innovation doit se tenir à Paris le 28 février 2022 dans le cadre de cette présidence (article en lien ci-dessous).
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