DERNIERE MINUTE DU 12 SEPTEMBRE 2023
Le Kaftrio va désormais être accessible aux enfants de 2 à 5 ans porteurs de la mutation F508del, annonce la Haute autorité de santé dans un avis publié le 11 septembre 2023 (Lire l'article complet : Muco : Kaftrio, traitement innovant, élargi aux 2 à 5 ans). La HAS « autorise également son accès précoce pour les patients âgés de 6 ans et plus, non porteurs d'une mutation F508del et porteurs d'une des 177 mutations rares identifiées comme répondeuses à Kaftrio et précédemment incluses dans les autorisations de mise sur le marché aux Etats-Unis et en Grande-Bretagne », complète l'association Vaincre la mucoviscidose dans un communiqué.
DERNIERE MINUTE DU 2 JUIN 2023
Le feu vert est donné ! Depuis le 1er juin 2023, le cadre de prescription compassionnelle (CPC) associant les médicaments Kaftrio et Kalydeco s'étend aux patients atteints de mucoviscidose non porteurs d'une mutation F508del, dès l'âge de 6 ans et quel que soit le degré de sévérité de la maladie. « Le traitement n'est pas indiqué chez les patients qui présentent deux gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de la protéine CFTR », fait savoir l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). L'élargissement du CPC prend en compte l'évolution des connaissances scientifiques. Mais l'Agence précise qu'il « est toujours recommandé que cette prescription soit soumise à l'avis du centre coordinateur du centre de référence maladie rare (CRMR) mucoviscidose et affections liées à une anomalie de CFTR, selon la pratique clinique actuelle, et que les patients traités dans le cadre de ce CPC soient inscrits dans le registre français de la mucoviscidose ».
Pour en savoir plus, un protocole d'utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) détaille les modalités d'emploi de Kaftrio 75 mg/50 mg/100 mg comprimé pelliculé, Kaftrio 37,5 mg/25 mg/50 mg comprimé pelliculé, associés respectivement à Kalydeco 150 mg comprimé pelliculé et Kalydeco 75 mg comprimé pelliculé dans les conditions de ce CPC.
ARTICLE INITIAL DU 5 AVRIL 2023
La mutation F508del, condition sine qua non pour bénéficier d'un traitement efficace contre la mucoviscidose ? Peut-être plus pour longtemps... Le Kaftrio/Kalydeco (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ou ETI) est actuellement autorisé par l'Agence européenne du médicament mais seulement dans le traitement des personnes de six ans et plus atteintes de cette maladie génétique qui touche l'appareil respiratoire porteurs d'au moins une mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), présent dans la membrane des différentes muqueuses (respiratoires, digestives...). 18 %* des personnes atteintes de mucoviscidose n'ont donc pas accès à ce médicament qui permet, notamment, de diminuer la toux et l'encombrement bronchique, d'améliorer la fonction pulmonaire et d'éviter des greffes pulmonaires. Pour changer la donne, des scientifiques français ont étudié son efficacité sur 84 patients non porteurs de la mutation. Publiés le 16 février 2023 dans la revue médicale European respiratory journal, les résultats sont... « à couper le souffle ».
Un processus d'accès exceptionnel
Les patients porteurs de mutations rares du gène CFTR, qui constituent un groupe hétérogène, n'étaient pas éligibles aux essais cliniques et ne font donc pas partie des autorisations de mise sur le marché actuelles. L'équipe du service de pneumologie/centre de référence maladies rares de la mucoviscidose de l'hôpital Cochin-Port Royal AP-HP, de l'Inserm et d'Université Paris-Cité, coordonnée par le Pr Pierre-Régis Burgel, pneumologue, a donc évalué l'efficacité de l'ETI chez 84 d'entre eux grâce à un processus d'accès exceptionnel délivré par l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) en mai 2022, appelé « cadre de prescription compassionnelle ». Ces patients, souffrant d'une atteinte pulmonaire sévère, caractérisée par une fonction respiratoire très abaissée et/ou une évolution prévisible vers la nécessité d'une greffe pulmonaire, ont ainsi pu recevoir le médicament aux doses recommandées.
54 % des patients « répondeurs » au traitement
L'efficacité a été évaluée par un comité d'adjudication centralisé (composé d'experts cliniques qui visent à harmoniser et standardiser l'évaluation des critères de jugement) après quatre à six semaines de traitement. Ils ont notamment analysé les manifestations cliniques, la concentration de chlorures dans la sueur et d'évolutivité de la fonction respiratoire. Résultat : 45 d'entre eux, soit 54 %, ont été considérés comme « répondeurs » au traitement avec une amélioration de la fonction respiratoire importante permettant de voir s'éloigner la perspective d'un recours à la greffe. A contrario, 39 patients (46 %) ont été considérés comme « non répondeurs ». « Ces données permettent d'envisager de traiter davantage de personnes atteintes d'autres formes de mucoviscidose et ainsi d'améliorer leur état de santé et leur qualité de vie », se réjouissent les chercheurs. A l'issue de ces résultats prometteurs, une demande d'élargissement du cadre de prescription compassionnelle a été déposée à l'ANSM.
* Bilan des données 2021 tirées du registre français de la mucoviscidose
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