"Un accord sur le prix vient d'être trouvé pour les deux spécialités pharmaceutiques Kaftrio et Symkevi" du laboratoire américain Vertex Pharmaceuticals, "permettant de prendre en charge ces traitements à 100 % par l'Assurance maladie", indique le ministère de la Santé le 28 juin 2021 dans un communiqué. Deux nouveaux traitements innovants pour les malades atteints de mucoviscidose vont ainsi être remboursés par la Sécurité sociale. "Le remboursement de ces médicaments interviendra dans les tous prochains jours", ajoute-t-il. Ces médicaments, en association avec un autre traitement, Kalydeco, pourront être utilisés chez les enfants de plus de 12 ans, les adolescents et les adultes.
Un véritable soulagement
Cette décision représente "un véritable soulagement", ont réagi dans un communiqué Vaincre la mucoviscidose et l'association Grégory Lemarchal, qui avaient lancé il y a quelques jours une pétition "pour faire commercialiser le traitement Kaftrio au plus vite en France". "L'espoir de faire un jour de la mucoviscidose une maladie chronique stabilisée est fondée", a commenté Pierre Foucaud, président de Vaincre la Mucoviscidose. "Kaftrio, tout particulièrement, constitue une véritable révolution thérapeutique par son action spectaculaire et durable pour les patients éligibles (par leurs mutations génétiques), et un bon profil de tolérance", expliquent les associations.
Greffes de poumons
La mucoviscidose, maladie d'origine génétique rare et incurable, fait sécréter du mucus anormalement épais, ce qui obstrue les voies respiratoires et le système digestif. Elle était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents, mais l'espérance de vie s'est progressivement allongée grâce aux traitements. Les traitements actuels sont toutefois très lourds : kinésithérapie respiratoire, aérosols, médicaments... Beaucoup de malades subissent des infections pulmonaires à cause de l'encombrement des bronches et doivent être hospitalisés plusieurs fois par an. Des greffes de poumons peuvent allonger la durée de vie.
20 ans de recherche
"Plutôt que d'agir sur les symptômes", Kaftrio et Symkevi agissent sur les "causes sous-jacentes de la maladie" en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique, explique le laboratoire. "Cette avancée médicale est le fruit de plus de 20 ans d'efforts de recherche et de développement", souligne dans un communiqué Nicolas Renard, directeur général de Vertex France. Symkevi a reçu une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne en octobre 2018 et la Haute autorité de santé (HAS) a rendu un avis favorable à son remboursement en mai 2020, jugeant qu'il permettait une amélioration "modérée" du service médical rendu, en association avec Kalydeco. Kaftrio, déjà commercialisée aux Etats-Unis sous le nom de Trikafta depuis octobre 2019, a lui obtenu le feu vert de l'UE en août 2020 et la HAS a estimé en novembre "importante" l'amélioration du service médical rendu, en association avec Kalydeco.
1 200 jours d'attente
"Il aura donc fallu attendre plus de 900 jours et 300 jours à compter de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) en Europe, respectivement pour Symkevi et Kaftrio, pour que ces médicaments soient enfin accessibles en France, alors qu'ils l'étaient déjà dans une dizaine de pays européens", déplorent les deux associations. "Au cours des mois écoulés, près de 500 patients ont pu en bénéficier du fait de la très grande sévérité de leur insuffisance respiratoire", grâce à une 'procédure d'accès compassionnel', précisent-elles.
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