« Les personnes atteintes de maladies rares sacrifiées par les choix budgétaires ? », interroge l'Association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le 28 octobre 2024, la Haute autorité de santé (HAS) a annoncé le refus du remboursement du Qalsody, un traitement innovant qui a « fait ses preuves » auprès des patients concernés par la maladie de Charcot avec mutation du gène SOD1. L'ARSLA dénonce une « inégalité de traitement profonde » : « Tandis que des pays comme l'Allemagne ou encore l'Italie approuvent cette thérapie innovante, les patients français se voient refuser ce qui représente, pour beaucoup, un espoir unique de stabilisation ».
« Aucune autre option n'existe »
Alors qu'une semaine plus tôt, le Sénat adoptait une proposition de loi visant à améliorer la prise en charge de cette pathologie neurodégénérative (SLA : le Sénat se mobilise pour améliorer sa prise en charge), c'est tout l'inverse qui se profile...
La SLA touche chaque année 30 à 40 nouvelles personnes en France, pour qui chaque jour compte. Selon l'association, « Qalsody représente actuellement l'unique espoir de ralentir la progression de la maladie et d'améliorer leur qualité de vie – aucune autre option n'existe. Refuser ce traitement est bien plus qu'une décision administrative, c'est une question de survie ».
Une étude pivot pas convaincante selon la HAS
Depuis février 2022, grâce à une autorisation « d'accès compassionnel » de l'Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), plus de 50 d'entre eux en ont bénéficié, avec des « résultats cliniques et biologiques probants ». En février 2024, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé au Qalsody une autorisation de mise sur le marché, soulignant « son efficacité et sa sécurité ». Pourtant, la HAS estime que l'étude pivot « ne démontrait pas d'améliorations significatives sur le score fonctionnel global de la SLA ».
Les patients dans une situation précaire
Cette décision, fondée sur des évaluations cliniques jugées « insuffisantes », laisse désormais les patients sans certitude quant à la poursuite de leur traitement. Deux options se présentent à eux : risquer de voir leur état se dégrader ou envisager des solutions à l'étranger, « avec les contraintes et les coûts que cela implique », souligne l'ARSLA. Elle prive également les nouveaux patients d'un accès précoce, une restriction « difficile à comprendre », selon elle, alors que l'Allemagne, l'Italie et les États-Unis ont autorisé et soutiennent le traitement.
L'innovation médicale française menacée ?
Au-delà des patients, cette résolution envoie un « signal inquiétant aux chercheurs, soignants et industriels qui s'engagent dans la lutte contre les maladies rares, pour lesquelles l'Hexagone a longtemps été un modèle en Europe », déplore l'association fondée en 1985. Selon elle, cela « décourage l'innovation et compromet l'avenir des traitements » pour les pathologies les plus négligées, alors même que l'État français soutient de nombreuses initiatives pour encourager la recherche médicale. « L'impact de cette décision va donc bien au-delà du cas du Qalsody, c'est l'avenir de la France en matière de santé et de recherche qui est en jeu », martèle-t-elle.
Un appel à l'égalité des chances
L'ARSLA appelle les autorités à reconsidérer cette « décision cruciale » afin de permettre aux patients français d'accéder, comme leurs voisins européens, à ce « traitement salvateur ». Et de conclure : « Dans un pays où l'accès universel aux soins est un pilier fondamental, refuser un traitement aux malades les plus vulnérables pose une question urgente : quelle place accorde-t-on encore aux principes d'égalité et de solidarité dans notre politique de santé ? ».
© Stocklib / Andrey Bourdioukov
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