Une souris sourde retrouve l'audition ! Un miracle ? La thérapie génique ! Des chercheurs de plusieurs institutions françaises et américaines, dont l'Institut Pasteur, l'Inserm, le CNRS (Centre national de la recherche scientifique), les universités de Columbia et Miami, viennent de faire une découverte « révolutionnaire ». Ils sont parvenus à restaurer l'audition d'un rongeur avec une surdité DNFB9, l'un des troubles auditifs les plus fréquents de surdité congénitale d'origine génétique (entre 2 et 8%), grâce à une technique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'une personne pour traiter une pathologie ou, en l'occurrence, corriger un handicap.
Transfert d'un gène dans la cochlée
Pour réaliser cette expérience, les chercheurs sont partis d'un constat : les personnes avec une surdité de type DFNB9 sont sourds profonds car « dépourvues du gène codant pour l'otoferline », une protéine essentielle à la transmission de l'information sonore. Ils ont donc fait une injection intra cochléaire de ce gène, directement dans l'oreille interne, à une souris possédant la même mutation génétique. Le résultat est bluffant : fonction de la synapse auditive rétablie et des seuils auditifs avec un niveau « quasi-normal ».
Réversion de l'audition
Cette réversion de l'audition a ensuite été opérée sur plusieurs autres souris adultes. Non pathogènes, les virus adéno-associés (AAV), comme celui injecté à ces rongeurs, sont « très prometteurs pour le transfert de gènes dans le but de traiter des maladies humaines », considèrent les chercheurs. « La thérapie génique basée sur ces AAV est une option prometteuse pour le traitement des surdités mais son application est limitée par une fenêtre potentiellement courte », expliquent-ils dans un communiqué commun. « Chez l'humain, le développement de l'oreille interne s'achève in utero et l'audition débute à environ à 20 semaines de gestation. En outre, les formes génétiques de surdité congénitale sont généralement diagnostiquées au cours de la période néonatale », précisent-ils. Pour modifier ce handicap, une seule option : intervenir alors que la surdité est déjà installée.
Demande de brevet
Ces résultats, publiés dans la revue scientifique américaine PNAS, ouvrent la voie à des essais cliniques chez les humains. D'autres analyses sont en cours afin de déterminer si cette technique de transfert de gène local dans la cochlée peut s'étendre à d'autres formes de surdité. En attendant, les chercheurs ont fait une demande de brevet.
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