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Une thérapie génique innovante pour soigner la cécité

Résumé : Une thérapie génique soignant la cécité reçoit le prix Vision 2018 et un million d'euros pour poursuivre ses recherches. Une conquête révolutionnaire qui ouvre la voie à de nouveaux traitements. Seul hic : ce médicament coûte 850 000 euros !

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La Fondation portugaise Champalimaud a attribué le 4 septembre 2018 son prix Vision 2018, d'un montant d'un million d'euros, à sept chercheurs installés aux États-Unis et au Royaume-Uni qui ont développé une thérapie visant à guérir une maladie héréditaire de la vue entraînant la cécité. Ce traitement pionnier permet de lutter contre l'Amaurose congénitale de Leber, qui provoque peu à peu la cécité dès la naissance. Les plusieurs milliers de personnes dans le monde atteintes par cette maladie rare sont incapables de capter correctement la lumière en raison de la mutation d'un gène de la rétine. Les travaux des scientifiques et des médecins primés par la Fondation Champalimaud marquent "une conquête révolutionnaire de la médecine qui ouvre la voie à de nouveaux traitements géniques", a souligné l'institution basée à Lisbonne dans un communiqué.

Des effets visibles

"On injecte un virus contenant l'information du gène RPE65 servant à transformer la vitamine A, grâce à cela le patient va pouvoir réagir à la lumière et sa vision va s'améliorer", a expliqué à l'AFP le chercheur britannique Robin Ali qui figure parmi les lauréats. "Les premiers effets sont visibles au bout de quelques semaines et s'ils ne conduisent pas à une vision normale, ils sont assez satisfaisants pour approfondir les recherches sur la thérapie génique appliquées aux maladies héréditaires de l'oeil", a précisé son collègue James Bainbridge.

Décerné depuis 2007

Les cinq autres scientifiques récompensés sont Jean Bennett, Albert Maguire, Samuel Jacobson, William Hauswrith et Michael Redmond. Le prix Vision de la fondation lisboète, du nom de l'industriel portugais Antonio Champalimaud décédé en 2004, a été décerné pour la première fois en 2007.  Il distingue des institutions actives dans la prévention de la cécité, ainsi que des travaux scientifiques représentant une avancée dans la compréhension, le diagnostic, le traitement ou la prévention des maladies et des troubles de la vision. "Notre groupe a été choisi pour recevoir le prix mais d'autres scientifiques travaillent également sur cette thématique comme les Français Fabienne Rolling et Philippe Moullier. C'est un travail d'équipe", a assuré Robin Ali.

Un médicament à 850 000 euros

Ces recherches ont permis de commercialiser le médicament Luxturna, produit par la société de biotechnologie basée à Philadelphie (est des Etats-Unis) Spark Therapeutics (article en lien ci-dessous). En décembre 2017, elle avait obtenu l'autorisation de l'agence américaine du médicament (FDA) pour lancer son traitement sur le marché. Début janvier, l'entreprise avait fixé son prix de vente de 850 000 dollars par patient pour les deux yeux, ce qui en fait l'une des thérapies les plus chères au monde. Pour devancer les critiques, sur fond de polémiques récurrentes quant aux prix des traitements innovants, Spark s'est notamment engagé à rembourser les patients si le produit n'était pas efficace.

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