Un centre unique en France, dédié aux essais cliniques sur des enfants souffrant de maladies neuromusculaires, affections rares mais particulièrement handicapantes dont l'issue peut être fatale, a été inauguré le 18 février 2016 dans l'enceinte de l'hôpital pédiatrique Trousseau à Paris. Le chanteur Garou, parrain du Téléthon 2015 était présent pour apporter son soutien.
Un environnement plus adapté
Baptisé I-Motion, ce nouvel institut, qui s'étale sur 717 m2 dont 337 m2 consacrés aux activités de recherche, doit permettre de mieux prendre en charge les jeunes patients dans un environnement plus adapté. "Il était important d'avoir un centre dédié à ces maladies pour les enfants, d'abord pour des questions de sécurité", a expliqué Laurent Servais, neuro-pédiatre responsable d'I-Motion. "S'il arrive quoi que ce soit lors d'un essai, nous devons pouvoir compter sur des personnes habilitées à prendre en charge ces patients : des cardiologues pédiatres, des radiologues pédiatres, un service de réanimation pédiatrique".
« Un petit coin de ciel bleu »
Il a en outre souligné l'importance de recevoir les enfants dans un environnement enfantin, avec des jeux. Des bénévoles d'associations peuvent divertir les enfants quand les essais sont contraignants. "Depuis novembre, nous venons toutes les semaines depuis Angers pour mon fils Charles-Edern, 12 ans qui a perdu la marche il y a six mois environ", a ainsi expliqué Valérie Payet, soulignant que cet institut était "un petit coin de ciel bleu dans ce combat de tous les jours". Son fils, qui souffre de la dystrophie musculaire de Duchenne et n'est plus autonome, est inclus dans un essai qui peut durer des années encore. Au total, 18 essais incluant 120 patients âgés de 0 à 18 ans sont en cours à I-Motion. L'institut prend en charge deux types d'études : les études épidémiologiques qui permettent de suivre les malades pour mieux décrire et connaître l'évolution des maladies (Quels symptômes ? A quel âge en moyenne apparaissent-ils ? Comment évoluent-ils? Quels sont les meilleurs outils de diagnostic ou de suivi ?) et les études interventionnelles qui évaluent les effets d'un essai thérapeutique (efficacité, effets secondaires).
Plus de 200 maladies neuromusculaires
Longtemps considérées comme incurables, les maladies neuromusculaires sont des maladies du muscle qui atteignent la fonction motrice. Elles peuvent survenir dès la naissance, dans les premiers mois de la vie, ou se déclarer plus tard dans l'enfance. Elles peuvent également perturber les fonctions respiratoires, cardiaques et digestives. Il existe plus de 200 maladies neuromusculaires différentes, dont la plupart sont d'origine génétique. Jusqu'à présent, les essais cliniques sur ces enfants se déroulaient à l'Institut de myologie à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière mais la prise en charge des jeunes patients ne donnaient pas entière satisfaction aux équipes médicales. I-Motion a été créé sous l'impulsion de l'AFM-Téléthon, de l'Assistance publique - Hôpitaux de Paris, de l'Institut de myologie et de l'université Pierre et Marie Curie.
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