La commission européenne vient d'approuver les candidatures de quatre filières médicales françaises* en tant que réseaux européens de référence sur les maladies rares. En France, ces dernières affectent environ 3 millions de personnes. Notre pays confirme ainsi son statut de leader dans l'accompagnement des personnes malades et de leur entourage, et voit son modèle d'organisation et de prise en charge reconnu parmi les plus performants.
Changer la vie des familles
« Je suis de plus en plus sollicitée par des personnes vivant à l'étranger n'ayant aucune prise en charge médicale correcte et voulant faire soigner leurs enfants, explique Annie Moissin, présidente de Solhand, une association qui milite en faveur des patients atteints de maladies rares. J'ai donc recours aux centres de référence et filières maladies rares. Certains fonctionnent mieux que d'autres et il y a souvent un long délai d'attente. Néanmoins, même si tout n'est pas rose, je comprends que notre politique dans ce domaine, avec les différents plans maladies rares, ses centres de références et filières de santé, soit largement mise en avant au niveau international. Ces dispositifs ont changé la vie de beaucoup de familles en détresse. » Et de citer le cas, récent, d'un jeune garçon vivant en Suisse sur lequel les médecins envisageaient de pratiquer une chirurgie lourde sur ses têtes fémorales. Annie a obtenu pour cette famille, paniquée, un rendez-vous en urgence à la consultation multidisciplinaire de l'hôpital Necker enfants malades de Paris qui lui a donné un diagnostic très différent et bien moins alarmant.
131 centres de référence maladies rares
Dans un communiqué, Marisol Touraine, ministre des Affaires sociales et de la Santé, et Thierry Mandon, secrétaire d'Etat chargé de l'Enseignement supérieur et de la Recherche, se félicitent de cette décision : « L'excellence française en matière de prise en charge des maladies rares tient à la structuration inédite et particulièrement avancée de son organisation, qui associe étroitement les professionnels de santé, les chercheurs et les associations de patients. » C'est le socle du 3e plan national maladies rares, annoncé en juin 2016 par le Gouvernement. Les 131 centres de référence maladies rares sont au cœur de ce dispositif ; ils regroupent des équipes médicales hautement spécialisées dans les soins, la recherche et la formation. Ils s'appuient sur des sites de référence et des centres de compétences, qui suivent les patients au plus près de leur domicile, en lien avec les établissements hospitaliers de proximité. Enfin, 23 filières de santé françaises coordonnent les actions et assurent la mise en réseau entre les différents acteurs professionnels et associatifs.
Des soins hautement spécialisés
Au niveau européen, 23 réseaux de référence couvrent 370 hôpitaux et 960 centres d'expertise dans 25 pays de l'Union, ainsi qu'en Norvège. En mettant en commun, à travers toute l'Europe, leur expertise sur certaines maladies, ces réseaux facilitent l'accès plus large des patients au diagnostic, au traitement et à des soins de qualité. Ils créent des liens entre professionnels experts des États membres et favorisent l'émergence de pratiques médicales innovantes comme la télé-expertise dans le cas, par exemple, d'un deuxième avis d'expert. « La France peut s'enorgueillir d'avoir un système unique au monde, qui continue à nous être envié. La reconnaissance d'équipes médicales françaises au niveau européen est une fierté : elle marque une étape supplémentaire dans la qualité du suivi des personnes atteintes d'une maladie rare et de leurs proches en ce sens où elle améliore nos capacités diagnostiques et de traitement, et renforce la solidarité entre États membres, par un accès démultiplié à des soins hautement spécialisés », conclut Marisol Touraine.
* SENSGENE, la filière dédiée aux maladies rares sensorielles ; FIMARAD, la filière de la communauté de santé impliquée dans les maladies rares dermatologiques ; consortium MARIH, la filière de santé des maladies rares immuno-hématologiques ; consortium FAVA-Multi, la filière fédérant tous les acteurs impliqués dans la prise en charge des anomalies vasculaires rares avec atteinte multisystémique.
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