L'actualité est souvent synonyme de catastrophes. Mais, si l'on change de lunettes, on peut aussi y voir de belles avancées, des espoirs scientifiques nourris par les résultats de nombreuses recherches. Dans le champ du handicap, et plus globalement de la santé, 2025 annonce une moisson de progrès médicaux, même balbutiants.
Paraplégie : remarcher grâce à la stimulation cérébrale ?
Des chercheurs suisses sont parvenus à restaurer la mobilité chez deux personnes paraplégiques grâce à une méthode novatrice : la stimulation cérébrale profonde, via l'implantation d'électrodes dans l'hypothalamus latéral. Cette région, pourtant associée à l'éveil et à l'alimentation, présente également des neurones qui contribuent à la récupération de la marche après une lésion de la moelle épinière (LME). Menée sous forme pilote, l'étude clinique a permis, en l'associant à de la rééducation, d'améliorer la marche chez deux participants atteints de LME incomplète, même à long terme après l'arrêt de la stimulation. Ces résultats sont parus en décembre 2024 dans la revue Nature medicine.
La thérapie génique, porteuse d'espoir
Illustrée tous les ans par le Téléthon, la thérapie génique ouvre une nouvelle ère dans le traitement des maladies rares, avec un concept « ingénieux » : réparer ou remplacer un gène défectueux. Au Généthon (Vidéo : immersion dans les 3 laboratoires du Téléthon), 13 « candidats-médicaments » issus de ses travaux sont en cours d'essais cliniques. Un premier médicament de thérapie génique est même disponible dans le traitement de l'amyotrophie spinale, pour stopper la maladie « lorsque celle-ci est détectée en phase précoce », selon François Lamy, vice-président de l'AFM-Téléthon. À la fin des années 1980, il n'existait qu'une demi-douzaine de maladies génétiques pour lesquelles un gène avait été identifié. Aujourd'hui, elles sont plus de 4 000.
La thérapie cellulaire, l'autre grande avancée
La thérapie cellulaire est aussi source d'optimisme. Elle pourrait intervenir dans le traitement de nombreuses maladies chroniques telles que le diabète, l'insuffisance cardiaque ou encore la sclérose en plaques. Cette méthode innovante « utilise les cellules du patient, qui sont ou non modifiées génétiquement en laboratoire, pour acquérir des propriétés fonctionnelles originales, avant de lui être réinjectées », explique le centre de lutte contre le cancer Gustave-Roussy, dans le Val-de-Marne.
Les vaccins anti-cancer se développent
Dans le traitement du cancer, les scientifiques parlent également de « révolution médicale », que l'on doit notamment à une technique, popularisée durant la pandémie de Covid-19 : l'ARN messager. Les chercheurs mettent au point depuis plusieurs années des vaccins personnalisés à base de cette molécule, copie d'une portion de l'ADN. Le principe de cette thérapie ? Injecter dans l'organisme, non pas le virus, mais des molécules d'ARN qui vont envoyer une information aux cellules pour attaquer la maladie. Les essais cliniques sur le cancer de la peau, réalisés par les laboratoires Merck et Moderna, ont montré de bons résultats. Les firmes allemandes et américaines espèrent une mise sur le marché courant 2025.
Un traitement prometteur contre une forme de SEP
Si, à ce jour, aucun traitement n'existe contre la sclérose en plaques, le Français Sanofi pourrait changer la donne. En septembre 2024, le cinquième laboratoire mondial a annoncé avoir permis de réduire de 31 % l'aggravation de la SEP grâce à un nouveau médicament, en phase 3 de son essai clinique. Son « petit » nom ? Le tolebrutinib. Si ce dernier n'est pas plus efficace que l'Aubagio pour réduire les taux de rechute dans une forme très courante de sclérose en plaques (SEP : un médicament expérimental ne fait pas ses preuves), il l'est en revanche dans le traitement d'une forme progressive de la maladie, qui est moins fréquente et qui ne peut actuellement pas être traitée. Le tolebrutinib a ainsi obtenu la désignation de « médicament innovant » de la Food and drug administration (FDA), aux États-Unis. Cette mention permet d'accélérer le développement de médicaments pour combattre des maladies graves.
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