Et s'il suffisait d'un traitement pour restaurer l'audition ? C'est l'ambition du SENS-501, un médicament de thérapie génique développé par la biotech française Sensorion. L'essai clinique Audiogene, qui a reçu en janvier 2024 l'autorisation de lancement en France, vise à évaluer sa « sécurité d'emploi et son efficacité » sur des enfants ayant une surdité héréditaire, dite « DFNB9 », due à des mutations du gène OTOF, âgés de 6 à 31 mois. Une « révolution technologique et médicale porteuse d'espoir pour tous les jeunes ayant des troubles de l'audition congénitaux », selon Sensorion.
Une injection dans l'oreille interne
L'étude clinique consiste à tester, dans un premier temps, deux doses de SENS-501 afin de sélectionner celle qui sera optimale pour la suite de l'essai. En pratique, ce médicament est injecté directement dans l'oreille interne de l'enfant afin de maîtriser la dose et de préserver ses structures. « Cette injection se fait au niveau de la fenêtre ronde de la même manière que la chirurgie pratiquée pour l'implantation cochléaire », précise le consortium de chercheurs à l'initiative de ce premier essai clinique*. L'intervention est réalisée sous anesthésie générale par un chirurgien ORL référent. Ainsi, le médicament devrait permettre de corriger l'anomalie génétique des cellules de l'oreille interne.
Bientôt d'autres surdités traitées ?
« Le succès de cet essai clinique devrait agir comme un catalyseur sur la recherche de solutions thérapeutiques pour tout un ensemble d'atteintes auditives comme vestibulaires, pour lesquelles la demande est considérable », estime Christine Petit, professeur à l'Institut Pasteur, membre du consortium, qui annonce « travailler déjà à l'élargissement des indications vers d'autres causes de surdité ».
* qui regroupe des équipes de l'Institut de l'audition, centre de recherche de l'Institut Pasteur, du service ORL et du Centre de recherche en audiologie pédiatrique de l'hôpital Necker-Enfants malades AP-HP ainsi que de Sensorion et de la Fondation pour l'audition
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