Il aura fallu attendre… et insister. Après un refus en 2024, la Haute autorité de santé (HAS) change de cap et « ouvre la voie à un possible remboursement » du Qalsody (tofersen), un traitement destiné à certaines formes génétiques de la sclérose latérale amyotrophique, aussi appelée maladie de Charcot. La HAS a donc revu sa position, accordant un Service médical rendu (SMR) plus élevé. Il s'agit du score qui permet de décider si un médicament doit être remboursé par la Sécurité sociale et à quel taux. Alors qu'en 2024 (SLA : Qalsody non remboursé en France, patients "en péril"), l'absence de prise en charge laissait les familles dans un désarroi total, cette décision ouvre la porte à une intégration dans le système de soins remboursés.
Une avancée mesurée
Ce médicament, qui cible les patients porteurs d'une mutation du gène SOD1, une minorité des cas, vise à ralentir la progression de cette maladie neurodégénérative, dont l'espérance de vie médiane est d'environ 2 à 3 ans. Pour les 2 % des patients malades concernés, ce n'est plus seulement une promesse scientifique, mais une réalité administrative imminente.
Si la décision marque une avancée, elle reste mesurée. La HAS estime que le traitement présente un « service médical rendu faible » et qu'il « n'apporte pas d'amélioration » par rapport aux traitements existants. Autrement dit, l'efficacité clinique du Qalsody n'est pas encore solidement démontrée. Les essais n'ont pas permis de prouver un bénéfice clair sur l'évolution de la maladie, même si des données récentes « suggèrent […] un bénéfice potentiel » chez certains patients. Une prudence scientifique assumée, dans un contexte où chaque avancée est scrutée de près.
Des preuves cliniques qui font la différence
Dans une enquête visant à « soutenir le maintien et l'élargissement du remboursement du traitement auprès de la HAS », réalisée sur un tout petit échantillon de patients (36), l'Association de recherche SLA (ARSLA) a révélé en octobre 2025 que, contrairement à l'évolution naturelle de la maladie (87 % d'aggravation chez les non-traités), les patients sous Qalsody rapportent : une stabilisation fonctionnelle (72 % des patients constatent une stabilité de leur état général), des améliorations ciblées (28 % notent des progrès sur la marche, la motricité fine ou la fatigue), le maintien de l'autonomie (81 % restent autonomes pour les actes essentiels contre seulement 27 % dans le groupe non traité) et enfin 83 % évoquent une stabilité en terme de capacité respiratoire, permettant de maintenir une vie sociale (parler, chanter).
Fin d'une injustice thérapeutique ?
Il y a encore peu, la France accusait un retard dénoncé par les associations. De nombreux patients devaient se tourner vers des dispositifs d'accès compassionnel – c'est précisément ce type de dispositif qui a permis à certains patients SOD1 de commencer le Qalsody avant que la HAS ne rende son avis favorable définitif pour le remboursement classique. Ils étaient souvent complexes à obtenir. En reconnaissant l'amélioration du service médical rendu (ASMR de niveau III), la HAS valide l'innovation de rupture. Ce feu vert est le premier maillon d'une chaîne qui doit désormais mener à la fixation d'un prix juste par le Comité économique des produits de santé (CEPS) et à une mise à disposition rapide dans les pharmacies hospitalières.
© Delia Pindaru's Images / Canva
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