Maladies orphelines - Articles (page 2)

Après un long retard, le gouvernement annonce le lancement du 4e plan pour les maladies rares, qui touchent 3 millions de Français. Soulagées, les associations regrettent néanmoins que l'État n'aille pas plus loin sur certains points.

La 38e édition du Téléthon (29-30 novembre 2024) s'est conclue avec une cagnotte de près de 80 millions d'euros au profit de la recherche sur les maladies génétiques rares. Et ce n'est pas fini... Les dons sont encore possibles jusqu'au 6 décembre !

Sacha est l'un des ambassadeurs du 38e Téléthon organisé les 29 et 30 novembre 2024. Atteint de la myopathie de Duchenne, le garçon de 8 ans teste une thérapie génique permettant de reconstituer ses muscles. Vers une commercialisation en 2027-2028 ?

"Médecine, design et sciences humaines au service du soin", c'est le credo de la nouvelle Chaire "Vulnérabilités et capacités" de l'Institut Imagine à Paris. Objectif : améliorer la qualité de vie avec une maladie génétique via des outils novateurs.

La France refuse le remboursement du Qalsody, unique traitement efficace contre la SLA, contrairement à ses voisins européens. Les asso crient à l'inégalité, dénonçant une "menace" pour les patients mais aussi pour l'innovation médicale française.

Mucoviscidose 0-1 sport. Depuis une greffe bi-pulmonaire à 20 ans, Alexandre Allain respire la vie à pleins poumons, enchaînant les défis sportifs. Dernier en date? Le marathon des sables, en octobre 2024, où il s'était donné pour mission d'inspirer.

"Ce n'est pas un sujet tabou, je parle librement de ma maladie avec les autres sénateurs." Atteint de la SLA, Gilbert Bouchet dévoile l'impact de cette pathologie neurodégénérative sur son quotidien et notamment son activité de parlementaire.